中国等学者领衔的基因编辑治疗贫血疾病迎来“多重奏”：《Nature》《NEJM》发表多项突破，碱基编辑获临床成功
CS-101 治疗导致早期中性粒细胞和血小板植入，输注后红细胞支持的时间较短，以及 HbF 重新激活水平较高。
宝宝一出生就激素失控？Cell Stem Cell 破解肾上腺分区之谜
该研究用人诱导多能干细胞重建了产前肾上腺皮质的分区过程，证实RSPO3启动的WNT信号与ACTH激素共同驱动细胞逐层转化，并发现NR0B1是防止胎儿区过早出现的关键调控因子。
Nat Cancer：病理AI的“开箱即用”，香港科技大学李小萌等开发无需训练，即可直接用于多癌种诊断的病理AI助手
研究提出了泛癌识别无示例训练(PRET)，这种方法消除了对特定任务模型训练的需要。受“prêt-à-porter”(缩写为pret)概念的启发，PRET为多癌症诊断和任务提供了一种随时部署的解决方案。
Nature & Nat Genet：给一个基因做“全身CT”，医生意外找到了两种遗传病
研究的核心对象是一个叫RNU4-2的基因。它很特别——绝大多数致病基因都负责编码蛋白质，而RNU4-2不干这个活，它生产的是RNA剪接体中的一个关键组件。
浙江大学最新Nature
该研究证明了在缺血和压力超负荷诱导的心力衰竭模型中，iCDCs有效地减轻炎症和纤维化，并增强心脏功能。
Nature子刊：为抹去痛苦记忆提供新靶点？徐天乐/李伟广等合作发现神经肽Y系统精细调控恐惧记忆消退的两阶段进程
该框架将神经肽动力学、受体身份和皮层分层组织与印迹成员资格的动态重分配联系起来，为抑制性环路如何调控记忆在稳定与易变状态之间切换提供了一个关键机制。
DB-1303/BNT323用于不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌的新药上市申请获得国家药品监督管理局受理
映恩生物（DualityBio，股票代码9606.HK）今日宣布：DB-1303（合作伙伴BioNTech SE研发代号：BNT323，国际非专利药品名称INN/美国药品通用名称USAN：Tras
Cancer Res：利用类器官重现癌变之路！复旦大学林鑫华等团队鉴定KLF5为肺鳞癌起始关键因子，并揭示其独特作用机制
本研究确定了KLF5是LUSC肿瘤发生中的关键转录调节因子，并表明KLF5激活的LUSC可能在治疗上易受核糖体生物合成和氧化磷酸化抑制的影响。
IF=53！清华大学董家鸿等团队破解胰腺癌神经侵袭的“恶性循环”：研究发现PGE2驱动施万细胞去分化，为肿瘤侵袭“铺路”
该研究通过整合 RNA 测序、空间转录组学以及临床样本的单细胞分析，发现 PNI 区域中去分化的施万细胞（Schwann cells，SCs）有显著富集，并且关键标志物的表达上调。
Nat Aging：肝脏的“衰老回声”，军事医学研究院魏从文等发现衰老肝细胞衍生的细胞外囊泡驱动衰老中的泛癌转移
该研究证明了衰老相关的肝细胞衍生的携带致癌miRNAs的EVs作为远处原发性肿瘤动力学的系统介质，最终驱动不同癌症类型的转移扩散。
JCI：香港科技大学刘振团队揭开RPGR相关PCD的“基因型-表型关联”
该研究发现RPGR的丢失破坏了能动的纤毛，并通过影响F-肌动蛋白动力学引起原发性纤毛运动障碍。研究为RPGR相关疾病开辟了新的研究途径，并为改善PCD诊断和患者管理提供了机会。
Cell子刊：武汉大学江万里团队发现脓毒症肺损伤新机制
本研究揭示了一种此前未被报道的机制，即LPS通过该通路触发ALI中的上皮细胞死亡，并提示靶向抑制RUNX2转录激活可能增强上皮细胞对脓毒症所致损伤的抵抗能力。
IF=53！复旦大学樊嘉等团队破解肝癌靶向治疗耐药新机制：肿瘤源NGF信号轴，联合TrkA抑制剂可有效逆转
研究揭示了肿瘤源性 NGF 在通过精确的转录后调控回路协调适应性信号传导方面所起的关键且此前未被充分认识到的作用，并提出了一个易于转化、基于生物标志物的联合治疗策略，以克服肝细胞癌中仑伐替尼的耐药性。
Mol Cell：胰腺癌的“铁死亡”逃生术：缺氧微环境竟成了保护伞，新研究揭开谜底
来自路德维希癌症研究所等机构的科学家们通过研究发现，胰腺肿瘤微环境中两个标志性特征—间质液的独特代谢物组成和严重的缺氧—竟然协同作用，为癌细胞撑起了一把抵抗铁死亡的“保护伞”。
Nature子刊：西湖大学宋春青团队开发新型pegRNA，突破精准基因编辑瞬时递送效率瓶颈
该研究开发了非经典pegRNA（npegRNA），成功突破了先导编辑的瞬时递送效率瓶颈，在不增加脱靶风险的前提下，大幅提升了先导编辑的效率和稳定性，尤其适配临床转化所需的RNP和RNA递送系统。