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Nature:基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准

来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术,其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

2025-04-11

改写生命密码!iScience:工程病毒样颗粒在类器官中“出手”,成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R

研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器,在患者来源的肠道类器官中,将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R,恢复了部分CFTR功能,为该疾病治疗提供了新方向。

2025-04-07

Nature Methods:你的细胞核正在悄悄变形?颠覆认知的疾病机制革命

研究首次将CRISPR基因编辑与多重成像技术相融合,开发出名为Perturb-tracing的筛选平台,犹如为基因组折叠研究装上“雷达+显微镜”的超级探测系统。

2025-04-16

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-12

世界首次!乔治·丘奇团队“复活”已灭绝一万多年的“冰原狼”,计划2028年复活猛犸象

经过多重基因编辑的小鼠携带了模拟猛犸象长毛性状的基因突变,从而改变了小鼠的毛发生长,该研究创造的长毛鼠标志着复活猛犸象的之旅的重要一步。

2025-04-10

“免疫‘特种部队’升级!Nat Immunol:遗传修饰的自然杀伤性细胞有望在人类癌症免疫疗法中展现巨大希望

来自西班牙庞培法布拉大学等机构的科学家们找到了一种方法让NK细胞能突破肿瘤的防御,并重新获得战斗的力量。

2025-04-03

CR:巨噬细胞还在送!华科大团队发现PD-1抑制剂耐药新机制,巨噬细胞产生的衣康酸是关键

该研究证实,巨噬细胞来源的衣康酸是导致免疫治疗耐药的一个重要因素,并揭示了其背后的分子机制。此外,研究还发现,靶向ACOD1,可通过抑制衣康酸的生成,有效增强免疫治疗效果。

2025-04-03

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-01

Transl Psychiatry最新研究借助类器官揭示可卡因如何搅乱胎儿大脑神经发育、引发炎症

本研究利用人类iPSC衍生的大脑类器官模型发现,孕期接触可卡因会改变基因表达模式,扰乱神经发育信号,引发神经炎症,影响大脑正常发育和成熟。

2025-03-28

世界上第三个拥有基因编辑猪肾脏的活人,来自中国,目前恢复情况良好

这篇 Nature 论文中报道的移植手术,采用了异位辅助肝移植方案,将上述基因改造的猪肝脏移植到该脑死亡患者体内,而不切除患者原有肝脏。

2025-04-01