蛋白质语言模型（PLM）
碱基编辑器（base editor）
CHANGE-seq-BE
基因编辑器
gRNA 工程
阿尔兹海默病
GPX4
基因突变
铁死亡
测序
DNA
获得性ATTR淀粉样变性
转甲状腺素蛋白（TTR）
HDR 修复
Cas9-EcRecE
野生型SpCas9
大脑
PEDS1基因
神经发育
自闭症
基因编辑
Nat Commun：基因编辑疗法有望高效治疗莱伯氏遗传性视神经病变
这是世界上首个在活体线粒体疾病模型中证明基因编辑治疗效力的研究，为长期缺乏有效治疗手段的患者带来了新的可能性和希望。
Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
Science：基因组编辑新纪元——RNA引导的桥接重组酶
该研究发现使用RNA引导的桥接重组酶在人类细胞中进行可编程基因组编辑。
王成坤/鲍坚强团队等开发系列新型基因编辑工具：实现大片段DNA的高效精准敲入
该研究通过系统性挖掘微生物来源同源重组关键蛋白，首次开发基于 EcRecE 核酸外切酶及其迷你型变体的高效基因编辑工具。为基因治疗及相关临床转化应用奠定了坚实的技术基础。
Sci Adv：复旦大学甘建华等团队研究利用一种具有超高保真度和广泛兼容性的Cas9变体靶向转甲状腺素蛋白
本研究提示SpCas9-Mut5是用于TTR基因编辑的优异候选工具。除ATTR淀粉样变性外，SpCas9-Mut5及其衍生的ABE系统有望广泛应用于其他疾病的治疗。
Nat Neurosci：基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因，有望破解新型发育障碍之谜
来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究，利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”，发现了331个对神经发育至关重要的基因。
Nat Biotechnol：基因“精准排雷”——新方法以5%的成本揪出基因编辑的“脱靶暗箭”
研究人员的巧思在于发明了一种让被编辑过的DNA自己“举手报告”的方法—CHANGE-seq-BE。
Mol Cell：崔胜/高小攀/朱洪涛/于霞合作揭示RNA拮抗CRISPR的分子机制
该研究表明RNA反CRISPR通过耗尽Cas蛋白来抑制CRISPR-Cas系统。
乔治·丘奇最新论文：定向进化出更精准、高效的碱基编辑器
通过优化 gRNA 和脱氨酶来最小化旁观者编辑以提高碱基编辑精度，同时不牺牲其编辑效率。该研究建立了一个可扩展的碱基编辑器精准工程框架，解决了基因组编辑应用面临的一个重大挑战。
大脑神经元“生锈”元凶找到了！Cell：GPX4 特殊结构塌陷触发铁死亡，为痴呆治疗开辟新路径
铁死亡可直接驱动神经退行性病变，相关研究结果不仅揭示了一种罕见儿童早发性痴呆的病因，更为理解阿尔茨海默病等常见痴呆症开辟了新视角。