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新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖,这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢,降低血浆中有毒的Phe水平,从而降低任何不良事件的风险,从而对PKU患者的生活产生有益的影响。

2022-04-20

Adv Drug Deliv Rev:基于纳米药物的核酸基因抑制剂在炎症性疾病中的给药策略

近日,萨克雷大学研究者在Adv Drug Deliv Rev杂志上发表了题为"Nanomedicine-based delivery strategies for nucleic acid gene inhibitors in inflammatory diseases"的综述性文章。由于RNA能够调节几乎任何基因的表达,因此RNA疗法吸引了大量的研究努力。

2021-06-08

Trends Pharmacol Sci:克服寡核苷酸在组织递送中的挑战

近日,爱奥尼斯制药公司在Trends Pharmacol Sci杂志上发表了题为"Overcoming the challenges of tissue delivery for oligonucleotide therapeutics"的文章。合成治疗性寡核苷酸(STO)是继小分子和蛋白质疗法之后制药行业第三个真正的药物发现平台。到目前为止,已有13个ST

2021-06-08

高血压治疗革命!RNAi疗法ALN-AGT:单次给药持久降低血压,支持每季/每半年一次给药方案!

ALN-AGT可抑制肝脏中血管紧张素原(AGT)的合成,有潜力改变高血压的治疗模式!

2021-04-12

两会“医药”之声|第二届(2021)重庆市医药界人大代表政协委员座谈会成功举办!

人类健康是社会文明进步的基础,而医药行业则为维护人民健康提供有力保障,如何在“全民健康”的目标下,联动医保、医疗、医药,缔造医药产业新生态,成为我国向“健康中国”目标迈进的时代命题。

2021-01-22

Science:在恒河猴中重现HIV包膜蛋白Env和广泛中和抗体的共同进化,为开发高效的HIV疫苗奠定基础

2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---人们普遍认为,开发有效的基于中和抗体的HIV-1疫苗,需要一致性地激活多个表达特异性识别一种或多种经典的广泛中和抗体(bNAb)表位簇的免疫球蛋白受体的生殖系前体B细胞,然后通过高效的抗原驱动选择来实现抗体亲和力成熟。事实证明,如何通过免疫接种来完成这一壮举是一项艰巨的科学挑战。合理设计HIV-1疫苗的一个障碍

2021-01-13

一年皮下注射2次!诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio(inclisiran)获全球首个批准!

Leqvio是全球第一个降胆固醇siRNA药物,一年给药2次,可显著持久降低LDL-C。

2020-12-14

罕见病RNAi药物!Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请,治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)!

2020年04月08日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业,该公司药物Onpattro(patisiran,静脉制剂)于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR(hATTR)淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。2019年

2020-04-08

全球第二款RNAi药物Givlaari获欧盟批准

Alnylam制药近日宣布,欧盟委员会已批准Givlaari(givosiran)用于治疗12岁及以上青少年和成人的急性肝卟啉症(AHP)。在美国,Givlaari于2019年11月获得批准,用于治疗AHP成人患者。该药通过皮下注射给药,每月一次,剂量根据实际体重(2.5mg/kg)而定,由医疗专业人员给药。AHP是一种极为罕见的遗传性疾病,其特点是虚弱,可

2020-03-08