Science子刊：突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症
在这项研究中，经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解，恢复时间长，没有观察到不良反应。
Science：心脏发育暗藏的"生物光缆"如何颠覆医学认知？
这项研究揭示了胚胎心脏中一个令人惊叹的微观世界：心肌细胞伸出比头发丝细千倍的管状结构，穿越心胶质的汪洋，直接与心内膜细胞建立物理连接。
Nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
结果表明，即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。基因疗法可能比人工耳蜗植入术提供更自然的听力，有可能为老年患者更快带来功能上的益处。
可别太瘦，身上攒点肉还是有好处的！最新Nature子刊：改变脂肪的代谢途径后，其能和肿瘤细胞竞争营养物质，抑制肿瘤生长
谁说那肥肉没有用呢？它可能是我们对抗疾病的秘密武器呢！
Lancet：一种新的基因疗法有望治疗AIPL1相关视网膜营养不良
治疗前，所有儿童的视力仅限于光感知。在最后的随访中，接受治疗的眼睛的平均视力从基线的2.7 logMAR提高到0.9 logMAR（范围0.8-1.0）。
NEJM：世界首次！在子宫内成功治疗罕见遗传病
该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例，标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑，若疗效及安全性获进一步验证，或将改写 SMA 的临床管理范式。
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
Nature：揭示杜氏肌营养不良症发生背后的遗传机制有望帮助开发新型靶向性疗法
本文研究结果表明，称之为转录适应性的基于mRNA衰变的机制或许在杜氏肌营养不良症中抗肌萎缩蛋白相关蛋白上调过程中扮演着关键角色。
Nature Biotechnology：脂肪肝患者的福音！精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。