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间充质干细胞(MSC)治疗移植物抗宿主病!抗炎细胞疗法Ryoncil获美国FDA专家组高票通过!

Ryoncil具有免疫调节作用,用于治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

2020-08-14

血友病创新疗法!诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复!

concizumab是抗TFPI单抗,具有独特机制,无论患者抑制剂状态如何,均有疗效。

2020-08-14

淋巴瘤新药!新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查!

治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。

2020-08-14

杜氏肌营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13

突破性降脂疗法!再生元evinacumab获美国FDA优先审查:治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)!

与安慰剂相比,evinacumab将LDL-C水平显著降低49%,一半患者达到<100mg/dL。

2020-08-13

法布里病新药!Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查!

pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A,半衰期约80小时。

2020-08-12

再生皮肤组织疗法!美国FDA授予人类皮肤替代物StrataGraft优先审查,治疗深II度烧伤!

StrataGraft是一种工程化、双层人造皮肤组织,旨在模拟自然人类皮肤。

2020-08-11

新冠疫情:2010万!吉利德科学在美国提交Veklury(瑞德西韦)新药上市申请!

瑞德西韦已在全球多个国家和地区批准上市,包括中国台湾地区。

2020-08-11

胶质瘤新药!美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格,疗效超越替莫唑胺(TMZ)!

20多年来,新诊胶质瘤没有任何新药,paxalisib是最有希望的候选药物之一。

2020-08-10

止痛创新药!美国FDA批准阿片激动剂Olinvyk,2-5分钟起效、持续3小时,比吗啡更有效!

Olinvyk是首个G蛋白选择性激动剂,以μ阿片受体为靶点,比吗啡镇痛效果更好。

2020-08-09