瑞德西韦
新型冠状病毒肺炎
辉瑞
GDC-0084
mTOR
Kazia Therapeutics
新型冠状病毒
吉利德科学
StrataGraft
Mallinckrodt
再生皮肤组织疗法
深II度烧伤
remdesivir
COVID-19
paxalisib
PI3K
克氏锥虫
nifurtimox
南美锥虫病
恰加斯病
硝呋莫司
拜耳
Lampit
镇痛
G蛋白
胶质母细胞瘤
oliceridine
Olinvyk
μ阿片受体激动剂
Trevena
法布里病
植物细胞蛋白表达系统
MZL
FL
PI3Kδ
TG Therapeutics
滤泡性淋巴瘤
umbralisib
诺和诺德
血友病
concizumab
B型
Kunitz-2结构域
TFPI
组织因子途径抑制剂
单克隆抗体
边缘区淋巴瘤
DMD
高胆固醇血症
再生元
pegunigalsidase alfa
ProCellEx
凯西集团
Protalix
LDL-C
HoFH
Viltepso
NS Pharma
viltolarsen
杜氏肌营养不良症
evinacumab
ANGPTL3
A型
血友病创新疗法！诺和诺德concizumab皮下注射预防性治疗A型/B型血友病III期项目恢复！
concizumab是抗TFPI单抗，具有独特机制，无论患者抑制剂状态如何，均有疗效。
淋巴瘤新药！新一代口服PI3Kδ/CK1-ε双重抑制剂umbralisib获美国FDA优先审查！
治疗复发/难治性边缘区淋巴(MZL)和滤泡性淋巴瘤(FL)的总缓解率为40-50%。
杜氏肌营养不良(DMD)新药！美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso！
Viltepso是一种反义寡核苷酸药物，通过跳过第53号外显子发挥作用。
突破性降脂疗法！再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
法布里病新药！Protalix/凯西长效α-半乳糖苷酶A产品pegunigalsidase alfa获美国FDA优先审查！
pegunigalsidase alfa是长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶A，半衰期约80小时。
再生皮肤组织疗法！美国FDA授予人类皮肤替代物StrataGraft优先审查，治疗深II度烧伤！
StrataGraft是一种工程化、双层人造皮肤组织，旨在模拟自然人类皮肤。
新冠疫情：2010万！吉利德科学在美国提交Veklury(瑞德西韦)新药上市申请！
瑞德西韦已在全球多个国家和地区批准上市，包括中国台湾地区。
胶质瘤新药！美国FDA授予泛PI3K抑制剂paxalisib罕见儿科疾病资格，疗效超越替莫唑胺(TMZ)！
20多年来，新诊胶质瘤没有任何新药，paxalisib是最有希望的候选药物之一。
止痛创新药！美国FDA批准阿片激动剂Olinvyk，2-5分钟起效、持续3小时，比吗啡更有效！
Olinvyk是首个G蛋白选择性激动剂，以μ阿片受体为靶点，比吗啡镇痛效果更好。
恰加斯病新药！拜耳Lampit(硝呋莫司，易分散刻痕片)获美国FDA批准上市，用于儿科患者！
Lampit用于18岁以下儿科患者，这是恰加斯病最脆弱的患者群体。