FDA 批准首款处方数字疗法 疗效提高5倍
这周，苹果公司的发布会是科技行业的一大热点，大家的注意力也纷纷集中在新手机的“刘海”是不是丑？面部识别是不是安全？手机值不值这个价上。然而，许多人没有意识到，我们每天离不开的手机，其实是让人保持健康的好帮手。昨日，在大家还意犹未尽地讨论新款手机时，美国 FDA 悄然批准了一款健康 App。这是首个能在临床中改善疾病预后的处方数字疗法（Prescription Digital Therapeutic
首款CAR-T疗法今日获批！
今日一早，医药行业就迎来一条重磅新闻！诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。值得一提的是，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内，FDA批准的首款基因疗法！ALL是一种病发
FDA批准首款痛风复方药物
新闻事件今天FDA批准了Ironwood的复方痛风药物Duzallo。这是 Zurampic（通用名lesinurad）和别嘌呤醇的固定剂量组合。Duzallo是一日一次口服药物，有200毫克Zurampic加200或300毫克别嘌呤醇两个剂量。这个审批是根据临床试验中Duzallo与同时分别使用Zurampic和别嘌呤醇药代性质等同，而联合使用Zurampic和别嘌呤醇比单独使用别嘌呤醇尿酸控制
首款固定剂量组合疗法今日获批
今日，Ironwood Pharmaceuticals宣布美国FDA批准其每日一次口服新药DUZALLO用于治疗痛风患者的高尿酸血症。这些患者单独使用别嘌醇（allopurinol）不能达到目标血清尿酸（sUA）水平。Ironwood预计该药物会于2017年末上市。痛风是由较高的血清尿酸水平导致的一种炎性关节炎，会导致疼痛和严重的长期健康后果。一些患者可以通过使用黄嘌呤氧化酶抑制剂（X
Shire干眼病新药lifitegrast转战欧洲，抢滩首款LFA-1新药
2017年8月17日讯 /生物谷BIOON/-继去年7月获得FDA通行证后，近日Shire公司正式向欧盟递交干眼病新药lifitegrast的上市申请，以期抢滩欧洲地区首款新型干眼病治疗药。干眼病，主要表现为，眼睛干涩、不适、刺激灼烧感、视力模糊等，是一种常见的眼科疾病。lifitegrast是一种淋巴细胞功能相关抗原-1（LFA-1）拮抗剂，可阻断其与配体分子ICAM-1的结合，抑制眼部炎症反应
蓝鸟生物公司首登欧洲
由于管理者的欢迎，蓝鸟生物公司打算先到欧洲而不是美国上市他们的基因治疗方法。蓝鸟生物在欧洲的负责人Andrew Obenshain向《每日电讯报》透露公司已经与EMA、U.K.'s Medicine、MHRA开始协商管理文件事宜。EMA采取的流程是根据数据逐步批准新的治疗方案，实际上就是像Morgan说的“与公司密切交流，第一时间接触它们的新技术。”而且英国退欧，所以有必要与MHRA单独商讨这些计
利用CRISPR/Cas9首次培育出不含内源性逆转录病毒的猪
2017年8月14日/生物谷BIOON/---作为一家专注于将异种移植转化为一种拯救生命的医疗手段的生物技术公司，eGenesis公司宣布该公司的科学家们和他们的合作者们在一项新的研究中证实利用CRISPR/Cas9让猪内源性逆转录病毒（porcine endogenous retroviruses, PERV）失活可阻止跨物种病毒传播，从而使得他们在成功地培育首批不含PERV的猪方面取得突破。这
首款囊性纤维化新药KALYDECO获批
日前，总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准该公司的KALYDECO(ivacaftor)用于治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis，CF)患者。这使ivacaftor能够治疗的CFTR基因突变种类增加到38种，进一步扩展了CF患者中能够受益于ivacaftor疗法的比例。囊性纤维化是罕见的单基因遗传病，由囊性纤
首款移植物抗宿主病新药Imbruvica获批
今日，美国FDA宣布Imbruvica（ibrutinib）得到批准，治疗患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD），且先前的治疗已遭失败的成人患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的治疗这一疾病的首款疗法！对全球的血液癌症或骨髓癌症患者来说，造血干细胞移植是常见的治疗手段。患者会先接受前置处理，破坏自身的造血能力，再从外部接受干细胞的移植，使造血能力得到恢复。这一疗法虽然能有效地控制癌症病情，却有可能
首款IDH2抑制剂提早1个月获批 今日上市
今日，美国FDA传来了一条重磅好消息。由药明康德集团合作伙伴Agios与Celgene带来的新药IDHIFA（enasidenib）获批上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是，这是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。AML是一种血液癌症，病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病，它每年在美