利用CRISPR/Cas9首次培育出不含内源性逆转录病毒的猪
2017年8月14日/生物谷BIOON/---作为一家专注于将异种移植转化为一种拯救生命的医疗手段的生物技术公司，eGenesis公司宣布该公司的科学家们和他们的合作者们在一项新的研究中证实利用CRISPR/Cas9让猪内源性逆转录病毒（porcine endogenous retroviruses, PERV）失活可阻止跨物种病毒传播，从而使得他们在成功地培育首批不含PERV的猪方面取得突破。这
首款囊性纤维化新药KALYDECO获批
日前，总部位于波士顿的Vertex Pharmaceuticals公司宣布美国FDA批准该公司的KALYDECO(ivacaftor)用于治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis，CF)患者。这使ivacaftor能够治疗的CFTR基因突变种类增加到38种，进一步扩展了CF患者中能够受益于ivacaftor疗法的比例。囊性纤维化是罕见的单基因遗传病，由囊性纤
首款移植物抗宿主病新药Imbruvica获批
今日，美国FDA宣布Imbruvica（ibrutinib）得到批准，治疗患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD），且先前的治疗已遭失败的成人患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的治疗这一疾病的首款疗法！对全球的血液癌症或骨髓癌症患者来说，造血干细胞移植是常见的治疗手段。患者会先接受前置处理，破坏自身的造血能力，再从外部接受干细胞的移植，使造血能力得到恢复。这一疗法虽然能有效地控制癌症病情，却有可能
首款IDH2抑制剂提早1个月获批 今日上市
今日，美国FDA传来了一条重磅好消息。由药明康德集团合作伙伴Agios与Celgene带来的新药IDHIFA（enasidenib）获批上市，用于治疗罹患复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML），且带有IDH2突变的成人患者。值得一提的是，这是首款针对IDH2的口服抑制剂，也是美国FDA批准的唯一一款针对这一患者群体的疗法。AML是一种血液癌症，病情进展迅速。作为最常见的一种急性白血病，它每年在美
川农首篇Cell论文聚焦水稻广谱抗稻瘟病研究
水稻是人类最重要的粮食作物，然而稻瘟病常年肆虐我国及世界上各个稻区，能引起水稻大幅度减产甚至绝收，是水稻生产上的最重要病害，也是全球粮食安全的重大隐患。因此提高水稻对稻瘟菌的持久广谱抗性一直以来都是水稻抗病育种工作的难点问题。虽然人类在长期的农业生产中选择出少量具有广谱抗性的水稻材料，然而这类抗性背后的作用机制一直不清楚。此外，由于抗病基因的导入往往伴随不良农艺性状的产生，这也大大增加了水稻抗病品
甲状腺癌特效药 首证延缓老年患者生存期
近期，发表在著名肿瘤学杂志《Journal of Clinical Oncology》上的数据显示，Lenvatinib（Lenvima）可以显着改善对标准放射性碘治疗不耐受的老年（65岁以上）分化型甲状腺癌（DTC）患者的总生存期（OS）。分化型甲状腺癌是最常见的甲状腺癌类型，大多数该类型癌症患者都使用放射性碘治疗。因为甲状腺几乎可以吸收全身的碘，所以带有放射性的碘可以集
中国和黄医药首款现代药呋喹替尼报批药监部门
在美国上市的上海制药公司和黄中国医药科技有限公司（“和黄医药”），6 月 12 日表示，已向中国国家食品药品监督管理总局提交其抗癌现代药呋喹替尼（Fruquintinib）治疗晚期大肠癌的申请，正在等待审批结果。这样一来，和黄医药的合伙人美国礼来公司（“礼来”）则可能会向其支付 450 万美元的里程碑费用。和黄医药和礼来也希望呋喹替尼在美国报批通过。如果审批通过，呋喹替尼将会是面向海外市场出售的首
国内首款数字PCR通过创新医疗审批，或将刷新癌症靶向诊疗新思路！
2017年5月27日，依据国家食品药品监督管理总局《创新医疗器械特别审批程序（试行）》（食药监械管〔2014〕13号）要求，国家食品药品监督管理总局医疗器械技术审评中心公示了30个IVD类创新医疗器械特殊审批结果。其中有一项是芯片式数字聚合酶链式反应（DPCR）分析系统，这就意味着，该数字PCR相关产品将进入“绿色通道”，或将成为中国乃至全球的第一款基于数字PCR的检测设备！创新医疗器械审批通过率
中国科学家首获“德国诺贝尔奖”洪堡教席奖
2017年度德国最高资助金额的“亚历山大·冯·洪堡教席-国际研究奖”（简称洪堡教席奖）于5月16日在柏林举办颁奖典礼，六位来自不同国家、不同学科领域的世界顶尖科学家获此殊荣，其中包括来自中国清华大学的柴继杰教授。德联邦教研部部长万卡出席典礼并为获奖者颁奖。柴继杰教授是自2009年该奖设立后58位获奖者中第一位来自中国的学者，是研究蛋白质以及特定受体结构构成领域最杰出的学者之一。通过使用低温电子显微
有望今年上市，Kite首款CAR-T疗法今日获FDA优先审评资格
今日，Kite Pharma宣布，美国FDA为其首款CAR-T疗法axicabtagene ciloleucel的生物制剂许可申请颁发了优先审评资格（priority review），并计划于今年11月29日做出批复。这项优先审评资格，也标志着有望治疗难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤的首款CAR-T疗法离患者又近了一步。Kite的axicabtagene ciloleucel是其领先在研产品。它从患者体