FDA颁发首款镰状红细胞病突破性疗法认定
Global Blood Therapeutics（GBT）近日宣布，美国FDA为镰状红细胞病（SCD）新药voxelotor（以前称为GBT440）颁发了突破性疗法认定（BTD）。Voxelotor作为正在开发的SCD缓解疗法，已获得了欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）资格。Voxelotor是首个获得突破性疗法认定的治疗SCD在研新药。SCD是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身
Libella或将研制出全球首款阿尔茨海默病基因药物
近日有消息指出，Libella基因药业将在哥伦比亚卡塔赫纳（OUS）开展相关临床研究，依托基因治疗手段企图逆转与年龄有关的疾病进展，试验的初次对象是阿尔茨海默氏病。不同于传统药物需要服用数月或数年，基因治疗可以一次性从源头上解决疾病根本问题，修复患者体内缺陷的DNA并使身体自行修复。目前，每天有228名美国人死于阿尔茨海默病，全球还不存在任何已知的治疗方法或药物可以。基因治疗能够永久纠
Science首揭：反复细菌感染会引发慢性肠炎
小编推荐：您不能错过的2018(第四届)肠道微生态与健康国际研讨会 导读：虽然低细菌水平的食物污染很普遍，其引发的症状轻微甚至于不会引发病症，可以在一两天内消失。但是，最新一项研究却揭示：反复性的细菌感染，可能会在数月或者数年后，引发肠道炎症。这一“潜伏”的爆发决于人一生中经历的感染次数和时间。11月22日，《Scien
FDA批准美国首款基因疗法上市 遗传性失明患者或将重见光明
当地时间2017年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息！批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法，靶向由特定基因突变引起的疾病。在此之前，2017年10月12日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxtu
安徽省发出全国首张“中医诊所备案证”
安徽省再次“一马当先”，这次是发出了全国首张“中医诊所备案证”！▍备案制简化流程，安徽发首证12月1日，中医诊所备案制正式实施，仅仅过了4天，安徽省发出第一张“中医诊所备案证”。据媒体报道，拿到第一张“中医诊所备案证”的袁增同，7月开始按照要求准备相关材料，12月1日递交申请，12月5日领取新证，诊所顺利开张。在12月1日之前，中医诊所申领《医疗机构执业许可证》至少需要三个月时间。原来
首款“me-too”短效胰岛素今日获批
今日，美国FDA批准了赛诺菲（Sanofi-Aventis）的短效胰岛素注射液Admelog（insulin lispro injection）上市，用于改善成人和3岁以上儿童的血糖控制。值得一提的是，这是首款作为后续产品（“follow-on” product）获批的短效胰岛素，也被认为是目前已获批的短效胰岛素的“me-too”版本。根据美国疾病控制和预防中心（CDC）的数据，全美有
吴一龙：世界“肺癌克星”中的首张华人面孔
肺癌是发病率和死亡率增长最快、对人类健康和生命威胁最大的恶性肿瘤之一。据世界卫生组织2015年的数据，全球每年死于肺癌的患者人数多达170万例，且依然处于趋势上升阶段。 2015年9月6日，在美国举行的第16届世界肺癌大会上，广东省人民医院副院长、广东省肺癌研究所所长吴一龙教授被授予国际肺癌研究协会（IASLC）杰出科学奖，这是这一奖项40年来首次颁给华人科学家。这不仅仅是给吴一龙教授的
首款突破性体外诊断测试今日获批
今日，美国FDA宣布批准了Foundation Medicine的FoundationOne CDx（F1CDx）。这是首款具有突破性认定的下一代测序（NGS）体外诊断（IVD）测试，能对任何实体肿瘤进行诊断，寻找324条基因内的遗传突变，以及两类基因组特征。这是精准医学的一大进步。先前，我们已经懂得对带有特定突变的患者“对症下药”，而检测这些突变的往往是和新药在同一阶段获批的伴随诊断
复星凯特开启全球首款获批CAR-T产品Yescarta在中国产业化征程
2017年12月5日，复星凯特生物科技有限公司(简称“复星凯特”)在上海张江举办了以“治愈肿瘤、引领未来”为主题的细胞治疗基地启动仪式暨CAR-T科学研讨会。复星国际董事长郭广昌先生、复星医药总裁兼CEO吴以芳先生、吉利德公司(Gilead Sciences， Inc.)CEO John Milligan先生、美国Kite Pharma创始人Arie Belldegrun先生、复星凯特
首款赫赛汀生物类似药获批 用于治疗胃癌和乳腺癌
Mylan和Biocon公司今天宣布，美国FDA批准两家公司共同开发的Ogivri（trastuzumab-dkst）上市。Ogivri是一款赫赛汀（商品名Herceptin，药物名trastuzumab）的生物类似药（biosimilar），被批准用于治疗赫赛汀标签中的所有适应症，包括过度表达HER2的乳腺癌和转移性胃癌（胃或食管胃交界部腺癌）。这也是针对这两种特定癌症的第一款生物类似药。Ogi