默沙东首款巨细胞病毒感染患者药物获批！
2017年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --11月9日，默沙东（MSD）宣布，FDA批准了PREVYMI（letermovir）口服片剂和静脉注射液，用于治疗接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者。该药物可预防CMV感染和相关疾病。值得一提的是，letermovir是15年来在美国批准的第一种CMV感染新药。CMV是一种常见的病毒，所有年龄的患者均有
默沙东PREVYMI获批 成15年来首款巨细胞病毒感染新药
默沙东（MSD）宣布，FDA批准了PREVYMI（letermovir）口服片剂和静脉注射液，在接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后，巨细胞病毒（CMV）血清呈阳性的成人患者中，预防CMV感染和相关疾病。值得一提的是，这也是15年来在美国批准的第一种CMV感染新药。CMV是一种常见病毒，可感染所有年龄段人群。在美国，许多成人CMV血清反应呈阳性，意味着他们之前曾接触过CMV或原发感染
首款"矫正型"基因疗法获一致认可，有望3个月内问世
今日，Spark Therapeutics传来喜讯。美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxturna表示一致认可。这也意味着首款能矫正人类基因缺陷的疗法离我们更近一步。美国FDA将在2018年1月12日前就这款新药能否上市做出批复。罹患遗传性视网膜病变（IRD）的患者是这款创新疗法的最大受益者，25岁的艾莉森·科罗纳（Allison Corona）
首款RNAi药物patisiran有望近期上市
今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降，显示该药物不仅减缓疾病恶化，还可能在逆转疾病。用药组和安慰剂组退出率分别为7.4和
FDA 批准首款处方数字疗法 疗效提高5倍
这周，苹果公司的发布会是科技行业的一大热点，大家的注意力也纷纷集中在新手机的“刘海”是不是丑？面部识别是不是安全？手机值不值这个价上。然而，许多人没有意识到，我们每天离不开的手机，其实是让人保持健康的好帮手。昨日，在大家还意犹未尽地讨论新款手机时，美国 FDA 悄然批准了一款健康 App。这是首个能在临床中改善疾病预后的处方数字疗法（Prescription Digital Therapeutic
首款CAR-T疗法今日获批！
今日一早，医药行业就迎来一条重磅新闻！诺华（Novartis）宣布，美国FDA已经批准其突破性CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。值得一提的是，这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法，也是在美国境内，FDA批准的首款基因疗法！ALL是一种病发
FDA批准首款痛风复方药物
新闻事件今天FDA批准了Ironwood的复方痛风药物Duzallo。这是 Zurampic（通用名lesinurad）和别嘌呤醇的固定剂量组合。Duzallo是一日一次口服药物，有200毫克Zurampic加200或300毫克别嘌呤醇两个剂量。这个审批是根据临床试验中Duzallo与同时分别使用Zurampic和别嘌呤醇药代性质等同，而联合使用Zurampic和别嘌呤醇比单独使用别嘌呤醇尿酸控制
首款固定剂量组合疗法今日获批
今日，Ironwood Pharmaceuticals宣布美国FDA批准其每日一次口服新药DUZALLO用于治疗痛风患者的高尿酸血症。这些患者单独使用别嘌醇（allopurinol）不能达到目标血清尿酸（sUA）水平。Ironwood预计该药物会于2017年末上市。痛风是由较高的血清尿酸水平导致的一种炎性关节炎，会导致疼痛和严重的长期健康后果。一些患者可以通过使用黄嘌呤氧化酶抑制剂（X
Shire干眼病新药lifitegrast转战欧洲，抢滩首款LFA-1新药
2017年8月17日讯 /生物谷BIOON/-继去年7月获得FDA通行证后，近日Shire公司正式向欧盟递交干眼病新药lifitegrast的上市申请，以期抢滩欧洲地区首款新型干眼病治疗药。干眼病，主要表现为，眼睛干涩、不适、刺激灼烧感、视力模糊等，是一种常见的眼科疾病。lifitegrast是一种淋巴细胞功能相关抗原-1（LFA-1）拮抗剂，可阻断其与配体分子ICAM-1的结合，抑制眼部炎症反应
蓝鸟生物公司首登欧洲
由于管理者的欢迎，蓝鸟生物公司打算先到欧洲而不是美国上市他们的基因治疗方法。蓝鸟生物在欧洲的负责人Andrew Obenshain向《每日电讯报》透露公司已经与EMA、U.K.'s Medicine、MHRA开始协商管理文件事宜。EMA采取的流程是根据数据逐步批准新的治疗方案，实际上就是像Morgan说的“与公司密切交流，第一时间接触它们的新技术。”而且英国退欧，所以有必要与MHRA单独商讨这些计