基因疗法
阿柏西普
ROP
早产儿视网膜病变
Eylea
VEGF
肥胖症
超重
tirzepatide
GIP/GLP-1受体激动剂
A型血友病
valrox
Relyvrio
杜氏肌营养不良
DMD
SRP-9001
AMX0035
渐冻症
Roctavian
ALS
肌萎缩侧索硬化症
Lytgobi
futibatinib
FLT3抑制剂
FLT3-ITD阳性
PD-L1
CTLA-4
急性髓性白血病
AML
梗阻性肥厚型心肌病
mavacamten
心肌肌球蛋白别构抑制剂
肝细胞癌
Imfinzi
拉那芦人单抗
iCCA
肝内胆管癌
FGFR抑制剂
Takhzyro
HAE
双重免疫治疗
Imjudo
遗传性血管水肿
oHCM
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！Camzyos补充新药申请在美国进入审查：减少对室间隔减容术的需求!
Camzyos是美国FDA批准的首个心肌肌球蛋白抑制剂，靶向oHCM病理生理学。
白血病(AML)新药！第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查：治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!
AML是最常见的成人白血病类型之一，FLT3-ITD是最常见FLT3突变类型。3期试验中，与化疗相比，quizartinib方案将死亡风险降低22.4%，有潜力改变新诊FLT3-ITD阳性患者的治疗。
肝癌(HCC)双重免疫疗法！阿斯利康Imfinzi+Imjudo方案获美国FDA批准!
Imfinzi和Imjudo均为免疫检查点抑制剂，Imfinzi可阻断PD-L1，Imjudo可阻断CTLA-4。
遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
肝内胆管癌(iCCA)精准药物！美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi：总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。
肥胖症新药！美国FDA授予礼来GIP/GLP-1受体激动剂Mounjaro快速通道资格!
Mounjaro(tirzepatide)是美国FDA批准的第一个GIP/GLP-1受体激动剂，该药同时代表着近十年来获批上市的首个新一类降糖药物。
早产儿视网膜病变(ROP)新药！Eylea(阿柏西普)日本获批、美国进入优先审查：疗效高于激光手术!
ROP特征是血管生长不完全，导致眼内VEGF水平升高及血管异常生长。Eylea是一种VEGF抑制剂，能够有效治疗ROP。
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
Relyvrio是一种复方制剂，由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成，旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。