FDA批准首个Rett综合征治疗药物
这对于Rett综合征的治疗来说是一个机会，重新激活这个基因拷贝可能是一个很好的治疗策略。
超35亿美元引进！lonis反义寡核苷酸药物预计年底上市
3月7日，Ionis Pharmaceuticals宣布FDA已接受反义寡核苷酸（ASO）药物Eplontersen的新药申请（NDA），用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变多发性神经
首个Friedreich共济失调药物获FDA批准，Reata Pharmaceuticals股价飙升189%
FDA批准了美国生物制药公司Reata Pharmaceuticals开发的用于治疗罕见神经肌肉疾病Friedreich共济失调的药物omaveloxolone（商品名：Skyclarys）。
马斯克遇挫：FDA拒绝其脑机接口公司的人体临床试验申请
Neuralink 在人体试验中遭遇挫折的报道，也是在美国农业部监察长对该设备的动物研究展开调查后不久发布的。2022年初，Neuralink 被投诉经常拒绝向20多只接受脑机接口植入的猴子提供所需的
潜在首个！预防视网膜脱落新药获FDA优先审评
3月2日，Aldeyra宣布FDA已受理ADX-2191（甲氨蝶呤）用于预防增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格。PDUFA日期为2023年6月21日。
全球首款！赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市
2月23日，赛诺菲宣布，FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请（BLA），这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。
全球第二款！FDA授予辉瑞CD3/BCMA双特异性抗体优先审评
辉瑞宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其CD3/BCMA双特异性抗体elranatamab的生物制品许可申请（BLA）优先审评资格，预计FDA将在2023年对该申请做出决定。
拯救“社交癌”尿失禁！Axonics新一代神经刺激植入物获FDA批准！
尿失禁的发病率并不算低，只是因为难以启齿、知之不深等原因而较少谈及。膀胱过度活动症是导致尿失禁的原因之一。
“突破性”阿尔茨海默病新药获批：延缓27%大脑衰退，但2.65万美元/年定价存争议
美国食品和药品管理局（FDA）通过加速审批途径批准了Leqembi（lecanemab-irmb）用于治疗阿尔茨海默病（AD）。
ORR 69%！胰腺癌一线疗法获FDA快速通道
Oncolytics Biotech宣布，FDA已授予Pelareorep联合罗氏抗PD-L1检查点抑制剂阿替利珠单抗与化疗药物吉西他滨和白蛋白紫杉醇治疗晚期/转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的快速通道