PD-L1
CTLA-4
肝细胞癌
Imfinzi
FLT3-ITD阳性
FLT3抑制剂
乌帕替尼
放射学阴性中轴型脊柱关节炎
AML
急性髓性白血病
双重免疫治疗
Imjudo
肝内胆管癌
FGFR抑制剂
futibatinib
Lytgobi
iCCA
拉那芦人单抗
遗传性血管水肿
HAE
Takhzyro
nr-axSpA
Rinvoq
脑膜炎球菌疫苗
肌萎缩侧索硬化症
反义寡核苷酸
SOD1基因突变
脑膜炎奈瑟菌
Menveo
SER-109
口服微生物组疗法
高纯厚壁菌孢子
tofersen
肉毒杆菌毒素
梗阻性肥厚型心肌病
mavacamten
心肌肌球蛋白别构抑制剂
JAK1抑制剂
oHCM
Daxxify
颈部肌张力障碍
痉挛性斜颈
神经调节剂
艰难梭菌感染
首个口服微生物组疗法！SER-109(高纯厚壁菌孢子)获美国FDA优先审查：预防复发性艰难梭菌感染(rCDI)!
如果获得批准，SER-109将成为第一种获得美国FDA批准的口服微生物组疗法。
脑膜炎球菌疫苗！美国FDA批准Menveo单瓶制剂：无需配制，使用更方便!
Menveo单瓶制剂是一种即用型单瓶，将为医疗保健提供者提供一种更方便的选择。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1基因突变型ALS（SOD1-ALS）约占ALS病例的2%。tofersen是一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA结合，使其被RNase-H降解，从而减少SOD1蛋白的合成。
颈部肌张力障碍新一代神经调节剂！Daxxify在美国申请新适应症：1年注射2次，持久缓解症状!
Daxxify是批准上市的第一种也是唯一一种肽制剂的长效神经调节剂，每年只需注射2次即可实现全年效果。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次。
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！Camzyos补充新药申请在美国进入审查：减少对室间隔减容术的需求!
Camzyos是美国FDA批准的首个心肌肌球蛋白抑制剂，靶向oHCM病理生理学。
美国FDA批准Rinvoq(乌帕替尼)：首个治疗放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)的JAK抑制剂!
Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂，目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的6个治疗适应症。
白血病(AML)新药！第二代FLT3抑制剂quizartinib获美国FDA优先审查：治疗新诊FLT3-ITD阳性AML!
AML是最常见的成人白血病类型之一，FLT3-ITD是最常见FLT3突变类型。3期试验中，与化疗相比，quizartinib方案将死亡风险降低22.4%，有潜力改变新诊FLT3-ITD阳性患者的治疗。
肝癌(HCC)双重免疫疗法！阿斯利康Imfinzi+Imjudo方案获美国FDA批准!
Imfinzi和Imjudo均为免疫检查点抑制剂，Imfinzi可阻断PD-L1，Imjudo可阻断CTLA-4。
遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查：治疗2-12岁儿科患者!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。在3期临床试验中，Takhzyro治疗2-12岁儿科患者，将HAE发作减少了94.8%。
肝内胆管癌(iCCA)精准药物！美国FDA批准共价结合FGFR抑制剂Lytgobi：总缓解率42%!
Lytgobi是一种共价结合FGFR抑制剂，可选择性地和不可逆地结合到FGFR2的ATP结合口袋，导致FGFR2介导的信号转导通路的抑制。其他已批准的FGFR抑制剂为可逆性ATP竞争性抑制剂。