杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
利用蛋白质定向趋异进化策略在羟基酪醇生物合成研究获进展
在自然界中，具有混杂催化功能的蛋白质在自然选择的压力下能够趋异进化为活性更高或功能更专一的不同蛋白质。将趋异进化概念应用到蛋白质的定向进化工程改造中，能够将天然蛋白改造成为底物专一性各不相同的多种蛋白。定向趋异进化即是在定向进化和趋异进化理论上建立的一种重新设计酶的催化功能的蛋白质工程学方法。羟基酪醇（Hydroxytyrosol），主要存在于橄榄属植物的果实和枝叶中，是一种天然的强抗
JAMA Oncol：多西紫杉醇联合顺铂有望成为子宫内膜瘤的术后辅助化疗方案
2019年3月31日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《JAMA Oncology》上的研究，多西紫杉醇联合顺铂的治疗方案也许是治疗高进展风险的子宫内膜瘤术后辅助化疗的另一选择，有望替代阿霉素联合顺铂方案。图片来源：http://cn.bing.com东京庆应义塾大学医学院的Hiroyuki Nomura博士及其同事评估了紫杉烷联合顺铂作为子宫内膜瘤（高风险I期至II期或III期至I
Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
研究揭示葡萄白藜芦醇合成反馈调节机制
白藜芦醇（resveratrol，缩写为Res）属于多酚化合物中的芪类化合物，在植物中主要具有抗生物胁迫的作用。近年研究表明，白藜芦醇具有防治癌症和心血管疾病的作用，因此受到学术界和企业界的高度重视。自然界中，只有葡萄等少数植物能够合成并积累白藜芦醇，葡萄已成为市场上白藜芦醇的重要来源。然而，目前人们对葡萄白藜芦醇合成的分子调控机理知之甚少，仅知道转录因子VvMYB14和VvMYB15可以直接调控
FDA公布首个临床试验试点项目 治疗杜兴氏肌营养不良症
近日，Wave Life Sciences宣布，验证其在研药物suvodirsen（WVE-210201）治疗杜兴氏肌营养不良症（DMD）的2/3期临床试验项目，得以入选FDA的复杂创新试验设计（Complex Innovative trial Designs，CID）试点项目。值得一提的是，这是自2018年8月CID试点项目颁布以来，第一个入选的临床试验方案。DMD这类罕见病，往往由
紫杉醇等化疗药物会促进癌细胞产生“邪恶”外泌体，远程改造肺部微环境，促进乳腺癌肺转移
现在的肿瘤治疗里，化疗无疑是十分重要的一部分。无论是术后的辅助化疗还是术前的新辅助化疗，都为我们战胜肿瘤出了一份力。 然而，一些化疗药物，在杀死癌细胞的同时，还会促进癌细胞的转移。比如17年的时候，George Karagiannis等发现，紫杉醇会增加肿瘤转移微环境而促进乳腺癌转移[1]。一个月后，Tsonwin Hai发现，除了帮助癌细胞逃出原发灶，紫杉醇还能直接作用在肺部，改变肺部
JCI insight：CRISPR-CAS9 基因编辑技术用于治疗肌营养不良症
2019年1月9日 讯 /生物谷BIOON/ --CRISPR的基因编辑技术是治疗遗传性疾病的革命性方法。但是，该工具尚未用于有效治疗长期慢性病。由密苏里大学医学院的Dongsheng Duan博士领导的一个研究小组已经确定并克服了CRISPR基因编辑的障碍，这可能为使用该技术进行持续治疗奠定基础。CRISPR基因编辑的灵感来自于身体抵御病毒的天然防御能力。该技术使研究人员能够通过切除和替换基因组
新型紫杉醇制剂！Oasmia公司Apealea（紫杉醇胶束）获欧盟批准，治疗复发性卵巢癌
2018年11月26日讯 /生物谷BIOON/ --Oasmia是一家专注于人类和动物肿瘤创新疗法的瑞典生物制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Apealea（paclitaxel micellar，紫杉醇胶束），联合卡铂用于首次复发的铂敏感性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌、输卵管癌成人患者的治疗。此次批准适用于28个欧盟成员国及欧洲经济区成员国冰岛、列支敦士登和挪威。此次批准，标志着