Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至
Science子刊：经导管主动脉瓣置换术介导肌成纤维细胞失活，促进心脏重塑
2019年9月14日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国科罗拉多大学安舒茨医学分校和科罗拉多大学博尔德分校的研究人员联手开发出基于生物材料的心脏组织“模拟物”来测量患者对主动脉瓣置换术的反应，从而为了解心脏组织在手术后进行自我重塑的方式提供了新的见解。相关研究结果发表在2019年9月11日的Science Translational Medicine期刊上，论文标题为“Trans
首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即，治疗2种罕见儿科癫痫
2019年08月27日讯 /生物谷BIOON/ --GW Pharma公司是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布指导草案，对该公司药物Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂给予了初步拒绝的意见，但该机构表示将与GW公司合作，解决数据不足的问题。具体而言，NI
Nature：科学家用CRISPR成功治疗肌营养不良症
2019年8月20日讯 /生物谷BIOON /——来自加拿大、美国和瑞典的一组研究人员发现，在肌营养不良小鼠模型中，编辑一个参与产生促进肌肉力量的蛋白质的基因可以减轻症状。在他们发表在《Nature》杂志上的论文中，该小组描述了他们对老鼠的实验以及他们从中学到的新知识。肌营养不良是一种遗传性疾病，在这种疾病中，肌肉质量会减弱，导致机体虚弱，最终导致残疾。此前的研究表明，这种疾病由一种名为Lama2
Science子刊：肠道微生物群影响小鼠骨骼肌的质量和功能
2019年8月21日讯 /生物谷BIOON /——一个国际研究小组发现，小鼠肠道微生物群在骨骼肌质量维持和功能方面发挥着重要作用。在发表于《Science Translational Medicine》杂志上的论文中，该小组描述了他们在野生和实验室饲养的小鼠上的实验，以及他们的最新发现。图片来源：https://cn.bing.com在过去的几年里，科学家们发现人类和其他动物的肠道微生物群在维持健
紫杉醇口服疗法达到3期临床终点 疗效优于传统静脉注射给药
今日，致力于研发治疗癌症新疗法的生物医药公司Athenex宣布，临床试验结果表明，其紫杉醇（paclitaxel）与encequidar结合的口服配方，在治疗转移性乳腺癌的关键性3期临床研究中达到了主要终点，其疗效显着优于传统静脉注射紫杉醇。该公司计划尽快递交新药申请（NDA）。新型P-糖蛋白（P-gp）抑制剂encequidar是该公司口服药物研发平台的基石，它能将紫杉醇
首个植物来源大麻素药物Epidyolex(大麻二醇)欧盟批准在即，治疗2种罕见儿科癫痫
2019年07月30日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Epidyolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gas
杜氏肌营养不良症药物！Exondys 51在3项临床试验中均显著延缓患者呼吸功能下降
2019年07月12日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics公司药物Exondys 51（eteplirsen）于2016年9月底获得美国FDA加速批准，成为首个治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。作为加速批准的一部分，Sarepta公司需要开展一项为期2年的随机对照研究，以验证药物的疗效。近日，Sarepta公司与哈佛医学院、费城儿童医院、美国国立儿童医院、Paul
JAMA Network Open：性激素雌二醇可以保护中年女性的大脑
2019年6月30日讯 /生物谷BIOON /——最近的研究表明，内脏脂肪的增加--即围绕着肝脏、胰腺和肠道等许多重要内脏器官的身体脂肪--会带来晚年认知障碍的风险。"我们的目标是研究过量的器官脂肪是否与大脑结构网络和存储能力的减少有关。我们还想知道这种相互作用是否会受到雌二醇的影响。"图片来源：MPI CBS雌二醇是一种由胆固醇组成的激素，是三种自然产生的雌激素中作用最强的。它是女性体内发现的最
带你认识全身慢性疼痛症—纤维肌痛！著名歌手Lady Gaga就饱受该病折磨！
2019年6月30日 讯 /生物谷BIOON/ --人群中至少有十分之一的人患有某种非常麻烦的长期慢性疼痛症，但并非所有人都患有纤维肌痛（fibromyalgi），纤维肌痛患者往往全身都存在慢性疼痛，包括肌肉骨骼疼痛、僵硬以及软组织压痛等；这种疾病会影响诸如大脑等系统，影响个体集中精力和记忆事物的能力，同时还会影响患者的睡眠模式、情绪和日常生活的方方面面。歌手Lady Gaga、Sinead O'