Emflaza扩大适用范围 治疗儿童肌营养不良
日前，PTC Therapeutics宣布美国FDA已批准其新药Emflaza（deflazacort）扩大适用范围，治疗2-5岁的杜氏肌营养不良患者。这也使得它在2017年首次获批后，有望进一步造福更多儿童。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见而致命的遗传疾病，多发于男性。其症状为肌肉自童年起就不断出现衰退，最终由于心脏衰竭，或是呼吸能力受损，最终在20多岁时过早夭折。究其病因，科学
美国FDA批准Emflaza扩大适用人群，用于2-5岁杜氏肌营养不良（DMD）患者
2019年06月09日讯 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展Emflaza（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使Emflaza成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，Emflaza于20
研究揭示蓝光信号与油菜素甾醇信号协同调控植物开花的新机制
4月23日，New Phytologist 杂志在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心/植物生理生态研究所刘宏涛研究组题为BES1 regulated BEE1 controls photoperiodic flowering downstream of blue light signaling pathway in Arabidopsis 的研究论文，论文揭示了CRY2介导的蓝光信号和内源
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
利用蛋白质定向趋异进化策略在羟基酪醇生物合成研究获进展
在自然界中，具有混杂催化功能的蛋白质在自然选择的压力下能够趋异进化为活性更高或功能更专一的不同蛋白质。将趋异进化概念应用到蛋白质的定向进化工程改造中，能够将天然蛋白改造成为底物专一性各不相同的多种蛋白。定向趋异进化即是在定向进化和趋异进化理论上建立的一种重新设计酶的催化功能的蛋白质工程学方法。羟基酪醇（Hydroxytyrosol），主要存在于橄榄属植物的果实和枝叶中，是一种天然的强抗
JAMA Oncol：多西紫杉醇联合顺铂有望成为子宫内膜瘤的术后辅助化疗方案
2019年3月31日讯 /生物谷BIOON /——根据一项最新发表在《JAMA Oncology》上的研究，多西紫杉醇联合顺铂的治疗方案也许是治疗高进展风险的子宫内膜瘤术后辅助化疗的另一选择，有望替代阿霉素联合顺铂方案。图片来源：http://cn.bing.com东京庆应义塾大学医学院的Hiroyuki Nomura博士及其同事评估了紫杉烷联合顺铂作为子宫内膜瘤（高风险I期至II期或III期至I
Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能