Axovant收获沉默替代基因疗法 用于眼咽肌营养不良症
7月8日，Axovant Sciences宣布该公司已获得Benitec Biopharma公司用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）的研究性沉默替代（Silence & Replace）基因治疗项目的全球独家权利，并已开展在神经系统疾病中另外五种基因治疗产品的研究合作。沉默替代基因治疗技术旨在在单一载体构建体中实现DNA指导的RNA干扰（沉默）以及基因的功能性拷贝（
PTC蛋白质修复疗法Translarna治疗杜氏肌营养不良（DMD）II期临床成功
2018年7月10日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日公布了Translarna（ataluren）治疗2-5岁无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者的II期临床研究Study 030的结果。数据显示，Translarna在这一患者群体中的安全性和药代动力学特征与该药在5岁以上儿童中的一致。重要的是，数据还显示，Translarna治疗的患者在第28周和第52周的
美国FDA授予Revive公司大麻二醇（CBD）疗法孤儿药地位
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --Revive Therapeutics是一家专注于研究、开发、商业化新型医药产品和大麻素类药物的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予大麻二醇（cannabidiol，CBD）治疗自身免疫性肝炎（AIH）的孤儿药地位。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美
小麦醇溶蛋白染色体位点结构与功能研究以及育种应用价值分析获进展
醇溶蛋白及其同源物广泛存在于禾本科植物种子中，是水稻、小麦、玉米等作物籽粒加工与营养品质的一个重要决定因素。在六倍体普通小麦，醇溶蛋白基因以多拷贝方式存在于六个复杂的染色体位点（Gli-A1， B1， D1， A2， B2 & D2），其积累量一般占籽粒总蛋白含量的40-50%，对面筋、面团的功能以及各类终用途品质（如面包加工品质）的优劣有重要影响。传统遗传学研究表明醇溶蛋白可能在平衡面团
研究发现非活性查尔酮异构酶促进啤酒花黄腐醇生物合成
5月15日，《美国国家科学院院刊》（PNAS）杂志在线发表中国科学院遗传与发育生物学研究所王国栋研究组、美国北德州大学Richard Dixon研究组和美国麻省理工学院Jing-Ke Weng研究组合作的题为Noncatalytic chalcone isomerase-fold proteins in Humulus lupulus are auxiliary components in pre
英国警示米索前列醇引起过度子宫收缩风险
2018年2月6日，英国药品和健康产品管理局（MHRA）发布信息，要求密切监测使用米索前列醇的产妇，如果在其生产开始时出现过度或持久宫缩的情况下，或可能导致母婴出现问题时，要立即移除米索前列醇阴道给药系统（商品名为Mysodelle）。米索前列醇阴道给药系统批准用于怀孕36周以上、临床指征可生产的宫颈不成熟妇女的引产。欧盟常规对一项Mysodelle的研究报告进行了评估，该研究中678
他莫昔芬和雷洛昔芬显著延缓肌营养不良症病情进展
近日，来自美国卡罗来纳医疗中心的研究人员证实，采用选择性雌激素受体调节剂（SERMs）他莫昔芬（tomoxifen）或雷洛昔芬（raloxifene）进行长期治疗能延缓最常见的一种肌营养不良症（MD）模型小鼠的病情进展。结果显示，雄性模型小鼠和雌性模型小鼠接受这种疗法治疗一年后，心脏、呼吸、骨骼肌功能均有改善，同时骨密度增加。这项研究已发表于国际医学期刊《美国病理学》。该研究的首席研究员QI-Lo
SCRR：“嵌合体”细胞能够恢复杜氏肌营养不良症关键蛋白缺陷
2018年3月18日 讯 /生物谷BIOON/ --根据最近由来自伊利诺伊大学的研究者们发表在《Stem Cell Review and Reports》杂志上的一篇文章，通过将正常肌细胞与患有杜氏肌营养不良症个体的肌细胞进行融合，并将其植入患有上述疾病的小鼠模型中，能够显著地提高肌肉的功能。这些细胞叫做"嵌合体细胞"，是由含有正常的dystrophin蛋白（肌肉结构性蛋白，而杜氏肌营养不良症患者
Front in Microbiol：红酒和巧克力中的白藜芦醇或能有效抑制天花病毒复制
2018年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Frontiers in Microbiology上的研究报告中，来自堪萨斯州立大学等机构的研究人员通过研究发现，阻断某些病毒让人患病的奥秘或许就隐藏在红酒和巧克力中，但这并不意味着摄入过多红酒和巧克力就是好的。图片来源：Kansas State University研究者Shuai Cao表示，白藜芦醇是许多植物中存在的
日本糖尿病研究新突破，血肌酐水平是关键
【血清肌酐水平与2型糖尿病风险的关系】根据日本一项前瞻性研究的结果，在6年内，低血肌酐水平的健康男性患2型糖尿病的几率几乎是基线血肌酐水平较高的男性的两倍。日本大阪大学医学院公共卫生教授写到：“在餐后状态中，骨骼肌是胰岛素介导的血浆葡萄糖摄取的主要部位；因此，低骨骼肌质量与口服葡萄糖负荷后的高血糖、胰岛素抵抗和糖尿病有关。血清肌酐是骨骼肌代谢的唯一物质，与骨骼肌总量密切相关。因此，低血肌酐是2型糖