科学家开发出首个人类骨骼肌发育的细胞路线图谱！
2020年5月25日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过研究开发出了首个路线图，其能清楚地揭示人类骨骼肌发育的机制，包括肌肉干细胞的形成机制。目前研究人员并不清楚人类骨骼肌的发育轨迹以及祖细胞和干细胞状态之间的过渡阶段，文章中，研究人员利用单细胞RNA测
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926最新数据：蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善
2020年05月17日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会虚拟会议上公布了杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法PF-06939926 Ib期临床的最新数据。来自9例非卧床（ambulatory）DMD男孩的初步数据表明，PF-06939926静脉输注治疗具有良好的安全性、具有令人鼓舞的疗效、可管理的安
Sci Adv: 基因疗法有助于增肌减脂
对于患有关节炎的人而言，运动与理疗都是增强肌肉，减轻关节疼痛的好办法。但是，面对骨关节炎引起的关节疼痛，尤其是对于超重的老年人而言，增强肌肉质量和力量可能要花费数月的时间，而且难度很大。然而，圣路易斯华盛顿大学医学院对小鼠的一项新研究表明，基因治疗有一天可能对这些患者有所帮助。
Nat Med：局部注射CAR T细胞可以治疗非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
2020年5月10日讯 /生物谷BIOON /——非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(ATRTs)通常发生于3岁以下儿童的中枢神经系统(CNS)。尽管有强化的多模式治疗(手术，化疗，如果年龄允许也可以进行放疗)，但是患儿的中位生存期只有17个月。来自斯坦佛大学医学院的研究人员发现ATRTs持续稳定地表达了B7-H3/CD276，而这并不是由SMARCB1的失活突变引起
沙丁胺醇吸入器首个仿制产品获批上市
4月8日，美国FDA批准了Proventil HFA（albuterol sulfate，硫酸沙丁胺醇）计量吸入器（每次吸入剂量为90mcg）的首个仿制产品，用于治疗或预防4岁及以上可逆性阻塞性气道疾病患者的支气管痉挛，以及在该年龄段预防运动引起的支气管痉挛。该仿制产品来自印度制药公司Cipla Limited。沙丁胺醇是一种短效的β2肾上腺素能受体激动剂，
Sci Rep：诸如白藜芦醇等红酒中的特殊化合物或有望有效促进机体健康衰老
2020年4月10日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究发现，红酒中存在的特殊膳食化合物（比如白藜芦醇）或能模拟雌激素的作用来激活抗衰老蛋白sirtuins的功能；相关研究结果或能帮助解释sirtuins和白藜芦醇对机体健康和衰老的影响。图片来源
Gastroenterology：麦醇溶蛋白耐受可治疗腹部疾病
腹腔疾病影响全世界大多数国家的0.3-2.4％的人群。腹腔疾病患者偶尔会表现出多种症状，例如肠道不适，腹泻等，但通常情况下是无症状的。最近，来自赫尔辛基大学的Seppo Meri教授与免疫学家Tobias Freitag合作，共同开发并测试了含有麦醇溶蛋白的纳米颗粒用于免疫调节治疗腹腔疾病。
美国FDA批准首个直接解决皮质醇分泌过量的药物Isturisa(osilodrostat)！
2020年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --美国食品和药物管理局（FDA）近日批准Isturisa®（osilodrostat，口服片剂），用于治疗库欣综合征（Cushing’s syndrome，CS）成人患者，具体为：不能进行垂体手术、或已接受手术但仍然患病的成人患者。库欣综合征（CS）是一种罕见疾病，由肾上腺分泌过多的皮质醇引起。Ist
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键，这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上，研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍，因此