罕见病新药速递！欧洲首个VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗药物Mepsevii即将上市
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布意见，推荐批准Ultragenyx Pharmaceutical公司的新药Mepsevii（vestronidase alfa）上市，用于治疗VII型粘多糖贮积症（MPS VII）的非神经症状。Mepsevii是一种酶替代疗法，旨在取代MPS VII患者中有缺陷的溶酶体酶β-葡萄糖醛酸酶
新药A4250获FDA罕见儿科疾病认定
近日，Albireo Pharma宣布美国FDA已为该公司的领先候选药物A4250颁发了罕见儿科疾病认定(rare pediatric disease designation)， 治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。这种罕见且危及生命的肝病目前尚没有获得批准的疗法。PFIC是一种进行性，危及生命的肝脏疾病，在全世界影响着5至10万分之一的新生儿。中度至重度瘙痒症是P
首个大麻素药物Epidiolex获美国FDA批准，治疗2种罕见儿科癫痫
2018年6月25日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司GW Pharma是植物源性大麻素治疗产品研发领域的全球领导者，致力于从大麻中发现、开发、商业化新型治疗药物。近日，该公司宣布，美国FDA已批准大麻素药物——Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫
罕见病新药速递！美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
Ophthotech与两家大学机构合作基因疗法开发 治疗罕见眼病
基因疗法公司Ophthotech宣布已与佛罗里达大学研究基金会（University of Florida Research Foundation）和宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）达成了独家全球许可协议，开发一种新型腺伴随病毒（AAV）的基因疗法，治疗视紫红质介导的常染色体显性视网膜色素变性（RHO-adRP）。RHO-adRP是一种
罕见病新药速递！Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusiner
罕见病新药速递！Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Nat Commun：罕见细菌或能增强免疫疗法治疗前列腺癌的效果
2018年6月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的一篇研究报告中，来自美国西北大学的研究人员通过研究发现，分离自骨盆痛患者机体中的一种特殊细菌或能有效促进免疫疗法治疗前列腺癌患者。文章中，研究者阐明了这种特殊细菌如何直接到达前列腺组织并且诱导低水平的炎症，促进免疫检查点抑制剂发挥抗癌疗效。图片来源：Northwestern Un
研究提示异维A酸罕见的勃起功能障碍和性欲减退风险
英国药品和健康产品管理局（MHRA）在2017年10月发布信息称，用于治疗严重痤疮的异维A酸口服制剂，目前收到数例性功能障碍的不良反应报告，主要表现为勃起功能障碍和性欲减退。欧盟的一项例行审查显示，一些患者服用异维A酸后出现了性功能障碍的不良反应，主要包括勃起功能障碍和性欲减退。出现这种作用的机制可能与血浆中睾酮激素水平的降低有关。这项审查建议将性功能障碍包括勃起功能障碍和
揭示一种罕见的儿童脑瘤的细胞起源
2018年4月26日/生物谷BIOON/---弥漫性中线胶质瘤（diffuse midline glioma, DMG）是一类少见的、侵袭性的且出现在脑干中的儿童肿瘤。这类致命性肿瘤的细胞根源在很大程度上仍然是未知的。在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、麻省总医院、达纳-法伯癌症研究所和波士顿儿童癌症与血液疾病中心的研究人员通过分析来自4名DMG患者的3300多个细胞的基因表达，发现这类肿瘤可