Nat Commun：科学家开发出能靶向作用白血病特殊蛋白的首个小分子抑制剂
2021年5月19日 讯 /生物谷BIOON/ --ASH1L基因所表达的蛋白在急性白血病和其它疾病的发生过程中扮演着关键角色，然而，目前研究人员在开发靶向作用ASH1L的治疗性手段上仍然存在一定挑战。日前，一篇刊登在国际杂志Nature Communications上题为“Discovery of first-in-class inhibitors of
罕见病新药！美国FDA批准首个C3抑制剂Empaveli，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)!
Empaveli疗效击败重磅C5抑制剂Soliris，将成为PNH新的护理标准！
肥厚型心肌病(HCM)创新药！百时美心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten 3期临床：持续改善健康状况!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
Mol Cell：细胞凋亡阶段Caspase切割核蛋白XRCC4调节细胞膜磷脂结构的改变
细胞濒临死亡时，其细胞膜中的磷脂分子结构会发生紊乱，进而促进磷脂酰丝氨酸的暴露，这是胞吐作用的关键过程。此前研究发现Xkr家族蛋白Xkr4对于磷脂分子结构的紊乱具有关键的作用，但其激活机制仍然未知。在最近一项研究中，来自日本京都大学的Jun Suzuki教授等人揭示了Xkr4被激活的两个步骤：caspase介导的切割形成的二聚体，以及激活因子引起的结构变化。
CRISPR/Cas9基因编辑造血干细胞疗法CTX001获欧盟优先药物资格(PRIME)：治疗2种血红蛋白病!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)，单次输注可快速持久提高血红蛋白水平!
肥厚型心肌病(HCM)创新药！百时美心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在美国进入审查!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)疗效击败Soliris!
Soliris是Alexion开发的PNH标准护理疗法，阿斯利康豪掷390亿美元将其收购。
BBRC：高脂肪饮食或会过度激活破坏性心脏病蛋白的活性
2021年3月6日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一篇发表在国际杂志Biochemical and Biophysical Research Communications上的研究报告中，来自英国雷丁大学等机构的科学家们通过研究发现，摄入高脂肪饮食或会激活心脏中的反应，导致破坏性的生长以及心脏病发作风险的增加。这项研究中，研究人员分析了小鼠摄入高脂肪饮食
揭示APOE免疫疗法可减少脑淀粉样血管病和淀粉样蛋白斑块，同时改善脑血管功能
2021年2月22日讯/生物谷BIOON/---随着人们年龄的增长，一种称为β淀粉样蛋白（Aβ）的正常脑蛋白常常开始在大脑中聚集成有害的淀粉样蛋白斑块。这种斑块可能是通往阿尔茨海默病痴呆症的第一步。当它们在大脑血管周围形成---这种症状称为脑淀粉样血管病（cerebral amyloid angiopathy）---时，淀粉样蛋白斑块也会提高中风的风险。几种
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)新药！美国FDA批准辉瑞Panzyga(注射用人类免疫球蛋白)!
CIDP是一种罕见的自身免疫介导多发性神经病变，静脉给药免疫球蛋白(IVIg)是最常用的一线治疗药物。