Science：发现一种罕见的痴呆症---空泡tau蛋白病
2020年10月10日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院、希腊雅典大学和雅典医疗中心的研究人员发现一种新的罕见的痴呆症遗传形式。这一发现也揭示了一种导致蛋白在大脑中堆积的新途径，这种新途径可能作为开发新疗法的靶标。大脑中的蛋白堆积会这种新发现的疾病，以及相关的神经退行性疾病，比如阿尔茨海默病（AD）。相关研究结果
积极助力转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）治疗—— 辉瑞罕见病创新药维万心®在中国获批
2020年10月9日，辉瑞公司今日宣布，中国国家药品监督管理局已经批准维万心®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax®，61mg）用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。维万心®是全球首个、也是唯一经批准治疗ATTR-CM患者的口服药物。
罗氏抗τ蛋白疗法新败 阿尔茨海默病何时攻克？
9月23日(瑞士当地时间)，聚焦神经退行性疾病的瑞士临床阶段生物制药公司AC Immune SA(NASDAQ： ACIU)宣布，罗氏集团成员基因泰克(Genentech)通报了anti-Tau(抗τ蛋白)单抗semorinemab在针对早期阿尔兹海默病(Alzheimer's disease， AD)的II期临床试验中未能证明疗效。受此消息影响，AC Im
镰状细胞病(SCD)新药！CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001：1次输注，快速持久提高血红蛋白水平!
CTX001将造血干细胞进行改造，使红血球产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF)。
《自然》首次直接阐明炎症反应与阿尔茨海默病关键蛋白的联系
今日，《自然》杂志在线发表了一篇关于阿尔茨海默病的重要研究论文。来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心的李月明教授团队发现，一种参与先天免疫反应的蛋白质，能够影响阿尔茨海默病关键病理蛋白——β淀粉样蛋白的产生。该机构的新闻稿也指出，这项研究首次表明免疫反应能促进产生这种关键病理蛋白。阿尔茨海默病作为一种神经退行性疾病，有着极大的未竟医疗需求。然而关于这种疾
1篇Nature和1篇Cell论文揭示与帕金森病相关的蛋白LRRK2作用机制
2020年8月26日讯/生物谷BIOON/---一种难以捉摸的蛋白被许多人认为是全面了解遗传性帕金森病病因的关键，而且如今却更加清晰地成为人们关注的焦点。帕金森病影响着全世界数以百万计的人，它是一种神经系统疾病，会逐渐攻击运动功能，导致运动和协调等方面的持久损害。研究这种疾病的主要原因的科学家们将重点放在这种称为富含亮氨酸重复激酶2（leucine-rich
