梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！百时美施贵宝心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten美国审查延长3个月!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
Nature：基于tau蛋白细丝折叠对人类tau蛋白病进行分类
2021年10月5日讯/生物谷BIOON/---错误折叠的tau蛋白在细丝中的异常积累是许多神经退行性疾病的特征---正是因为这个原因，这些神经退行性疾病被统称为tau蛋白病（tauopathy）。英国剑桥医学研究委员会分子生物学实验室的Michel Goedert团队和Sjors Scheres团队在彼此之间的长期合作中见证了利用低温电镜（cryo-EM）
梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)创新药！百时美施贵宝心肌肌球蛋白别构抑制剂mavacamten在欧盟进入审查!
mavacamten是百时美施贵宝131亿美元收购MyoKardia获得，联拓生物引进中国开发。
PLoS Biol：揭示α-突触核蛋白原纤维能改变溶酶体的形状和渗透性促进帕金森病病理传播
2021年7月26日讯/生物谷BIOON/---在过去的几十年里，神经退行性疾病成为全球十大死亡原因之一。世界各地的科学家们正在大力了解神经退行性疾病的发病机制，这对于开发针对这些不治之症的有效疗法至关重要。然而，我们对神经退行性疾病发病机制的基本分子机制仍然缺乏了解。在一项新的研究中，来自法国巴斯德研究所的研究人员发现了溶酶体在帕金森病扩散过程中的作用。相
PLoS Biol：肝脏中产生的β淀粉样蛋白可导致大脑神经变性，是导致阿尔茨海默病的一种潜在因素
澳大利亚科廷大学的John Mamo及其同事们发现肝脏制造的β淀粉样蛋白可导致大脑的神经变性。由于这种蛋白质被认为是阿尔茨海默病产生的关键促进因素，肝脏可能在这种疾病的发病或进展中发挥重要作用。
罕见病新药！欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
JACS：揭示新型阿尔兹海默病β淀粉样蛋白的多态特性
2021年8月16日 讯 /生物谷BIOON/ --阿尔兹海默病（AD）是一种会导致痴呆症发生的神经系统疾病，随着患者年龄的增长，其往往会表现出认知、记忆和心里缺陷等，而且病情会不断恶化。虽然目前的治疗方法重点关注在一定程度上缓解患者的疾病症状，但阿尔兹海默病并没有明确的预防或治疗方法，这或许就需要研究人员不断努力来理解该病的生物学特性。致病性β淀粉样（Aβ
Nature：恢复“伴侣”蛋白的功能或能预防诸如阿尔兹海默病等神经变性疾病患者机体中毒性斑块的积累
来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院等机构的科学家们通过研究首次揭示了恢复蛋白质DAXX和一大群类似蛋白质的水平如何防止已知的能驱动阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的“恶劣”蛋白质的错误折叠以及引发癌症的特定突变，相关研究结果或有望帮助开发新型靶向性策略来恢复旨在保持关键蛋白质控制和预防疾病的生物系统的功能和平衡。
Cell Rep：小分子蛋白MOTS-c或能保护1型糖尿病模型的胰岛细胞 并降低自身免疫性糖尿病的发病风险
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --线粒体是细胞中一种主要的代谢细胞器，如今其作为免疫调节器的角色逐渐被研究人员所阐明；然而目前研究人员并不清楚是否线粒体所编码的多肽类能调节T细胞从而诱导细胞表型和功能的改变。近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上题为“Mitochondrial-encoded MOTS-c prevents p
JCI：揭示抑制BET蛋白可让功能衰竭的CAR-T细胞重新活化，有望更好治疗慢性淋巴细胞白血病
2021年8月23日讯/生物谷BIOON/---晚期慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在接受积极的化疗方案后留下了太多“衰竭”的T细胞，使嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法更难发挥其作用。如今，在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员展示了如何克服这种类型的抗性，并用一种实验性的小分子抑制剂重新激活这些T细胞。相关研究结果于2021年8月