Nature：恢复“伴侣”蛋白的功能或能预防诸如阿尔兹海默病等神经变性疾病患者机体中毒性斑块的积累
来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院等机构的科学家们通过研究首次揭示了恢复蛋白质DAXX和一大群类似蛋白质的水平如何防止已知的能驱动阿尔兹海默病和其它神经变性疾病的“恶劣”蛋白质的错误折叠以及引发癌症的特定突变，相关研究结果或有望帮助开发新型靶向性策略来恢复旨在保持关键蛋白质控制和预防疾病的生物系统的功能和平衡。
Cell Rep：小分子蛋白MOTS-c或能保护1型糖尿病模型的胰岛细胞 并降低自身免疫性糖尿病的发病风险
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --线粒体是细胞中一种主要的代谢细胞器，如今其作为免疫调节器的角色逐渐被研究人员所阐明；然而目前研究人员并不清楚是否线粒体所编码的多肽类能调节T细胞从而诱导细胞表型和功能的改变。近日，一篇发表在国际杂志Cell Reports上题为“Mitochondrial-encoded MOTS-c prevents p
JCI：揭示抑制BET蛋白可让功能衰竭的CAR-T细胞重新活化，有望更好治疗慢性淋巴细胞白血病
2021年8月23日讯/生物谷BIOON/---晚期慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在接受积极的化疗方案后留下了太多“衰竭”的T细胞，使嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法更难发挥其作用。如今，在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学的研究人员展示了如何克服这种类型的抗性，并用一种实验性的小分子抑制剂重新激活这些T细胞。相关研究结果于2021年8月
Nat Neurosci：揭示人脑中突触后树突棘的蛋白组成
2021年7月10日讯/生物谷BIOON/---树突棘（dendritic spine）是从脑细胞的树突中出现的小的膜状突起，有助于向神经元传输电信号。树突棘可以有各种不同的形状，从所谓的“粗短状（stubby）”到 “蘑菇状（mushroom-like）”。已经发现蘑菇状树突棘对人类成年后的大脑运作具有关键的重要性。另一方面，人们知道，随着大脑的成熟和发育
罕见病新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris欧盟即将获批：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
Ultomiris和Soliris是2款C5补体抑制剂，由阿斯利康390亿美元收购Alexion获得。
Nature：C型尼曼-匹克病竟与免疫蛋白STING有关，抑制STING或可治疗这种罕见的神经退行性疾病
2021年7月22日讯/生物谷BIOON/---C型尼曼-匹克病（Niemann-Pick disease type C）是一种罕见的神经退行性疾病。这种疾病在一个多世纪前就被发现，但仍然缺乏有效的治疗。C型尼曼-皮克病在全世界的发病率大约为15万分之一，长期以来一直被认为是一种胆固醇代谢和分布的疾病。在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究
肥厚性心肌病(HCM)新药！新一代心肌肌球蛋白抑制剂CK-274 2期临床疗效显著，箕星药业引进中国开发!
CK-274是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，可降低心肌收缩力，解决HCM中的心肌过度收缩。
BJP：富含亮氨酸重复蛋白激酶2抑制剂治疗帕金森病的研究进展
目前帕金森氏病(PD)的治疗方法是基于减轻症状但不能减缓或阻止疾病进展的治疗。因此，需要替代策略。一种有希望的方法是使用分子来降低富含亮氨酸的重复激酶(LRRK2)的功能。LRRK2的功能获得突变在家族性帕金森病病例中占相当大的比例，而且据报道，LRRK2激酶活性在特发性帕金森病中显著升高。在这里，作者描述了寻找治疗有效的LRRK2抑制剂的进展，总结了从体外
血液中部分蛋白质水平异常或有助预测阿尔茨海默病风险
美国研究人员开展的一项新研究发现，阿尔茨海默病发病风险与血液中数十种蛋白质水平异常有关，而这种异常提前数年已开始出现。新发现为开发阿尔茨海默病预防性疗法提供了思路。美国约翰斯·霍普金斯-布隆伯格公共卫生学院近日发布公报说，这项新研究使用了美国一项持续数十年的大型研究采集和存储的血液样本。研究人员首先分析了2011年至2013年间采集的4800名中老年受试者的
Genome research：孙良丹教授团队绘制首个中国人群蛋白截断突变图谱并揭示其对银屑病发病机制的重要影响
6月21日，安徽医科大学第一附属医院皮肤科，安徽医科大学皮肤病研究所和皮肤病学教育部重点实验室孙良丹教授团队在国际著名学术期刊Genome research（IF：11.1）发表了题为“Deep sequencing of 1，320 genes reveals the landscape of protein-truncating