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Nature:研究发现桥接重组酶机制,有望开发下一代可编程基因组设计系统

研究发现了一种DNA重组酶,这种酶利用非编码RNA对目标DNA分子和供体DNA分子进行序列特异性选择,允许用户确定任何所需的基因组目标序列和任何要插入的供体 DNA 分子。

2024-07-17

Cell:独特的三维基因组特征为治疗后窝A组室管膜瘤提供潜在的靶点

在这项研究中,这些作者仔细观察了他们可以称之为 PFA室管膜瘤细胞基因组(细胞中发现的整套 DNA 指令)的“地理位置”。

2024-07-17

JCI:研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化,从而导致V型成骨不全症

V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞,这种突变会导致形成极脆的骨骼。

2024-06-27

Nature Biotechnology:从基因修复到基因不稳定性:AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险

AZD7648作为一种HDR增强剂,在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力,特别是在某些基因治疗的应用中,有望实现高效的基因校正。

2024-12-04

Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界:17个基因与健康和衰老的深远影响

随着年龄的增长,人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations),这些突变会导致不同组织中克隆的扩展,特别是在血液中,形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。

2024-05-22

一种的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证

本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录,并建立了基于OS独立因素的预后系统。

2024-09-28

微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展

微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶,通过大肠杆菌(E.coli)表达纯化制得。

2024-08-10

解锁帕金森病的治疗靶点!Nat Commun:蛋白质基因组网络分析揭示帕金森病的失调机制和潜在的介质

通过整合UkB蛋白质基因组数据,本研究创建了一个网络模型,以描绘基因组-蛋白质组的关系及其相互作用。

2024-08-31

靶免联合辅助治疗局部进展期肾癌又添

该研究首次证明了国产免疫检查点抑制剂特瑞普利单抗联合阿昔替尼新辅助治疗局部进展期肾透明细胞癌具有良好的疗效和安全性,尤其对于伴有静脉瘤栓的局部晚期肾癌患者能有效缩小了肾肿瘤及静脉瘤栓。

2024-08-13

有潜力终生只需用药一次,锐正基因基因编辑新药临床批准

根据公开信息,ART001目前是中国唯一达到90%TTR敲降的体内基因编辑产品。

2024-09-03