解锁帕金森病的新治疗靶点！Nat Commun：蛋白质基因组网络分析揭示帕金森病的失调机制和潜在的介质
通过整合UkB蛋白质基因组数据，本研究创建了一个网络模型，以描绘基因组-蛋白质组的关系及其相互作用。
2024-08-31
Nature：利用人工智能设计的DNA开关开启或关闭基因，从而实现精确的基因表达控制
作者开发了一种名为CODA（DNA活性计算优化）的平台，利用他们的人工智能模型，高效地设计出数千种具有特定特征的全新CRE。
2024-11-15
JCI：新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化，从而导致V型成骨不全症
V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞，这种突变会导致形成极脆的骨骼。
2024-06-27
微光基因与楷拓生物达成战略合作 | 共同推进CRISPR/Cas基因编辑疗法发展
微光自主知识产权的enCas12Ultra蛋白是一种由单个crRNA介导的核酸内切酶，通过大肠杆菌（E.coli）表达纯化制得。
2024-08-10
靶免联合新辅助治疗局部进展期肾癌又添新证
该研究首次证明了国产免疫检查点抑制剂特瑞普利单抗联合阿昔替尼新辅助治疗局部进展期肾透明细胞癌具有良好的疗效和安全性，尤其对于伴有静脉瘤栓的局部晚期肾癌患者能有效缩小了肾肿瘤及静脉瘤栓。
2024-08-13
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
中国Biotech和CXO双赢新范式
2024-11-13
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nature：利用lentiMPRA技术解锁基因表达的秘密
基因调控研究正处于快速发展的前沿，随着技术的不断进步，研究人员已经能够以前所未有的方式探索基因组的功能。然而，该研究依然面临着许多挑战和未知的领域。
2025-01-17