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美国FDA授予OTL-102孤儿药资格,治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)!

2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司,致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)的孤儿药资格(ODD)。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体(G

2020-01-30

肾性贫血新药!康哲药业与Zydus达成授权协议,在大中华区开发HIF-PH抑制剂desidustat!

2020年01月21日讯 /生物谷BIOON/ --印度制药商Zydus Cadila近日宣布,已与康哲药业控股有限公司(简称康哲药业,CMS)签订了一项许可协议,在大中华区(中国大陆、香港、澳门、台湾)开发和商业化新型、口服、低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)desidustat,用于接受透析和非透析的慢性肾脏病(CKD)患者,治疗贫血。根据

2020-01-21

贫血新药!BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症(MDS)贫血III期临床疗效显著!

2020年01月11日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司近日联合宣布,评估红细胞成熟剂Reblozyl(luspatercept-aamt)用于骨髓增生异常综合症(MDS)患者治疗贫血的关键性III期MEDALIST研究(NCT02631070)的结果已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。MEDALIST是一

2020-01-11

贫血新药!BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA授予第三个孤儿药资格,治疗骨髓纤维化!

2020年01月18日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与Acceleron制药公司合作开发的红细胞成熟剂Reblozyl(luspatercept)近日获美国食品和药物管理局(FDA)授予治疗骨髓纤维化(myelofibrosis)的孤儿药资格(ODD)。值得一提的是,这也是该药在FDA方面获得的第三个ODD。此前,FDA已授予luspa

2020-01-18

歌礼皮下注射PD-L1抗体ASC22获国家药监局批准,在慢性乙肝患者中开展临床试验!

2020年01月24日讯 /生物谷BIOON/ --歌礼制药(Ascletis)近日宣布,其皮下注射PD-L1抗体ASC22获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准在慢性乙肝患者中开展临床试验。ASC22是全球首个(first-in-class)被批准在慢性乙肝患者中开展临床试验的皮下注射PD-L1抗体。根据WHO发布的《2017年全球肝炎报告》,全球范围

2020-01-24

1210万元,全球首个β地中海贫血基因疗法上市!蓝鸟生物在德国推出Zynteglo,按效果分5期付款!

2020年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物(bluebird)是一家行业领先的基因治疗公司。近日,该公司宣布,在德国推出Zynteglo(LentiGlobin,含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞),这是一种一次性的基因疗法,用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非

2020-01-14

李建勇教授:经典药物焕新春,浅谈慢性淋巴细胞白血病的治疗

2020年1月11-12日,CSCO 抗白血病联盟 & 抗淋巴瘤联盟工作会议暨2020 年白血病·淋巴瘤高峰论坛在深圳隆重召开,国内血液肿瘤领域权威专家汇聚一堂,共同探讨白血病及淋巴瘤热点话题。美罗华 (利妥昔单抗)是淋巴瘤治疗的基石药物,2019年12月,美罗华再获得中国国家药品监督管理总局(NMPA)正式批准,用于初治滤泡性淋巴瘤(FL)患者经利妥昔单抗联合化疗后达完全或部分缓解后的单

2020-01-14

NEJM:科学家开发出治疗慢性髓性白血病的新型疗法—asciminib

2020年1月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志New England Journal of Medicine上题为“Asciminib in Chronic Myeloid Leukemia after ABL Kinase Inhibitor Failure”的研究报告中,来自南澳大利亚健康和医学研究所的科学家们通过研究在白血

2020-01-12

Nature:揭示在健康的肝脏中发现的DNA突变积累会导致慢性肝病和肝癌

2019年12月22日讯/生物谷BIOON/---慢性肝病是指包括肝硬化、脂肪肝和肝癌在内的疾病。自1970年以来,英国的慢性肝病已上升400%,并成为35~49岁人群中最大的死亡原因。在英国,慢性肝病的最常见原因是过量饮酒和肥胖。在2016~2017年度,英国有近1.5万人死于肝病。自1990年代以来,英国的肝癌病例增加了162%,每年约有5900例新病例

2019-12-22

Nat Med:有效控制慢性炎症或有望治疗多种人类疾病

2019年12月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中,来自加利福尼亚大学等22家机构的科学家们通过研究表示,对严重慢性炎症进行早期诊断、预防和治疗或能有效降低人群患慢性疾病甚至死亡的风险。图片来源:CC0 Public Domain研究者表示,炎性相关的疾病是全球人群50%的死亡原因;炎症

2019-12-10