眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
科学家有望利用CRISPR-Cas9基因疗法治疗快乐木偶综合征！
2020年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --出生时携带缺陷的母亲UBE3A基因的婴儿会患上一种名为快乐木偶综合征（Angelman syndrome）的罕见病，其是一种目前无法治愈且治疗非常有限的严重神经发育障碍。近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“Cas9 gene therapy for Angelman syndrome traps
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
Sci Rep：科学家成功利用人工RNA编辑技术修复基因组遗传代码 有望治疗多种遗传性疾病
2020年10月24日 讯 /生物谷BIOON/ --目前并没有确定的疗法来治疗由点突变引起的多种遗传性疾病，近日，一项刊登在国际杂志Scientific Reports上的研究报告中，来自日本先进科学技术研究所等机构的科学家们通过利用人工的RNA编辑研究了一种治疗手段在治疗遗传性疾病上的可行性和有效性。尽管基因编辑技术作为一种基因修复技术备受关注，但诸如C
HGT：科学家有望利用mRNA疗法或CRISPR基因编辑技术治疗囊性纤维化
2020年10月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Human Gene Therapy上题为“Treating Cystic Fibrosis with mRNA and CRISPR”的研究报告中，来自佐治亚理工学院等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用mRNA疗法或CRISPR技术来治疗囊性纤维化患者。图片来源：Univers
NEJM：临床试验表明药物selpercatinib有望治疗由RET基因改变驱动的甲状腺癌
2020年10月6日讯/生物谷BIOON/---在一项新的1-2期临床研究中，作为一种精确靶向由RET基因突变或改变驱动的癌症的药物，selpercatinib（Retevmo）可有效缩小甲状腺髓样癌（medullary thyroid cancer, MTC）患者体内的肿瘤，大多数患者存活了一年以上而没有疾病进展。相关研究结果近期发表在NEJM期刊上，论文
基因突变和免疫内鬼导致新冠重症？两篇《科学》论文揭示治疗新思路
顶尖学术期刊《科学》在线连发两篇论文，向我们揭示了新冠疾病背后令人意想不到的原因：超过10%的新冠重症源自自身免疫系统的“内鬼”，另外3.5%的重症则是由于一些特殊的基因突变……这两项研究关注的都是1型干扰素。这是一种抗击病毒的先锋，在病毒入侵细胞后，会快速启动，局部起效，让被感染的细胞产生相应的蛋白质，用于攻击病毒。此外，1型干扰素还会召集附近