NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
首个治疗特定基因缺陷所致肥胖症新药获FDA批准
近日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准了该公司Imcivree(Setmelanotide)的上市申请，用于因阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)基因缺陷导致肥胖的成人和6岁以上儿童的慢性体重管理。据悉，Setmelanotide是FDA批准的首款用于治疗这种罕见遗传肥胖病
CRISPR基因编辑在活体动物内成功治疗癌症，且永久有效
近年来，分子靶向抑制剂和免疫疗法极大地改善了癌症治疗，同时也降低了治疗毒性和不良反应。但目前多数抗癌药物都需要重复给药，不仅增加了治疗相关的毒性和成本，而且严重降低了患者的生活质量。此外，大多数类型的癌症具有高复发率和耐药性，因此急需开发新的治疗方法。CRISPR-Cas9基因编辑具有永久破坏肿瘤存活基因的潜力，可以克服传统癌症疗法的重复剂量限制
首个治疗特定基因缺陷引起的肥胖症新药获FDA批准
11月27日，Rhythm Pharmaceuticals（简称“Rhythm公司”）公司宣布，美国FDA已批准其Imcivree（setmelanotide）用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁及6岁以上）患者的慢性体重管理。随着这一获批，Im
"细胞及基因治疗产业化发展及政策研讨会"成功举办
11月4日，由上海张江高科技园区发展事务协商促进会、上海国际医学园区集团有限公司共同主办，上海益诺思生物、和元生物、邦领、张江商会等协办的“细胞及基因治疗产业化发展政策研讨会”在张江科学城成功举办，会上，来自近60家企业、机构的200多名行业从业者就细胞、基因产业发展中的科学监管、非临床评价、注册申报、工艺开发、质量标准等环节进行了探讨和交流。
B型血友病基因疗法！uniQure公司AMT-061关键3期成功：一次治疗，FIX替代疗法年使用量减少97%!
AMT-061是一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的一次性基因疗法。
眼科基因疗法！Lumevoq在欧盟申请上市，治疗ND4基因突变的Leber遗传性视神经病变(LHON)!
Lumevoq是一种腺相关病毒2载体，携带有野生型ND4基因，可恢复线粒体功能缺陷。
科学家有望利用CRISPR-Cas9基因疗法治疗快乐木偶综合征！
2020年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --出生时携带缺陷的母亲UBE3A基因的婴儿会患上一种名为快乐木偶综合征（Angelman syndrome）的罕见病，其是一种目前无法治愈且治疗非常有限的严重神经发育障碍。近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“Cas9 gene therapy for Angelman syndrome traps
基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节苷脂贮积症
专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ： PASG) 于26号宣布，欧盟委员会（EC）已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症（GM1）的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体（AAV）基因递送疗法，用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL
