Nat Med：多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR T细胞治疗后出现BCMA基因缺失
B细胞成熟抗原（BCMA）是多种免疫疗法的靶点，也是多发性骨髓瘤（MM）的生物标志物。 在最近发表的一项研究中，来自德国维尔茨堡大学的Leo Rasche团队报道了参与KarMMa临床试验（NCT03361748），并在抗BCMA CAR T细胞疗法治疗后出现恶化的MM患者中不可逆BCMA丢失的情况，相关结果发表在《Nature Medicine》杂志上。
Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
项目路演 · 投融资对接 | 细胞及基因治疗产业转化闭门会诚邀您参与
为更好地打通科研、临床、产业、资本对接渠道，2021年第十二届细胞治疗国际研讨会（7月9-10日，上海）特别增设产业转化闭门会议，围绕细胞和基因治疗领域的热点话题，支持鼓励高校、科研院所、初创企业展示推介具有转化前景的科研成果、专利及创新项目，同时倾力邀请投融资机构、行业龙头企业、学术嘉宾的参与，现场进行专家提问与点评。 核心内容：科研成果转化 ·
JCO：CD19-CAR-T细胞治疗后的异基因造血干细胞移植可阻止相当一部分B-ALL患者出现疾病复发
2021年3月30日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法将患者自身的T细胞进行基因改造，使之更有效地杀死癌症。靶向CD19的CAR-T细胞（下称CD19-CAR-T）在儿童和青少年（children and young adult, CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（下称CAYA B-ALL患者）中
Science关注：全球第二昂贵的基因治疗药物试验因两名患者患癌而被终止
镰状细胞病（SCD）是一种严重进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白（HbS）的产生。因红细胞呈镰刀状而得名。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症，如急性胸腔综合征（ACS）、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活，由此产生的并
Stem Cells：GLI1基因有助于治疗多种癌症
近日，芝加哥安·罗伯特·H·卢里儿童医院的斯坦利·曼恩儿童研究所的科学家发现，促癌的GLI1基因的DNA内的一个区域直接负责调节该基因的表达。这些发现发表在《Stem cell》杂志上，暗示GLI1内的这一区域可能被作为癌症治疗的靶标，因为关闭GLI1会打断癌症的过度细胞分裂特性。
我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age
勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗
勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）今天宣布了一项合作，将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV
一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新