Nat Biotechnol：利用细菌降解癌基因MYC，有望成为一种癌症治疗新策略
2021年2月18日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典隆德大学的研究人员发现了大肠杆菌如何靶向并降解著名的参与多种类型癌症产生的癌基因MYC。相关研究结果于2021年2月11日在线发表在Nature Biotechnology期刊上，论文标题为“A bacterial protease depletes c-MYC and increas
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises
临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力
2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mitochondrial blindness）的最常见原因。在一项新的临床研究中，英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain
Science子刊：利用非病毒载体将治疗性蛋白递送到神经元中，有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode
Nature:基因编辑技术用于治疗早衰
在最近一项研究中，研究人员成功地使用了DNA编辑技术，以延长与早衰相关的遗传变异的小鼠的寿命，早衰是一种罕见的遗传疾病，会导致儿童极端过早衰老，并可能大大缩短其预期寿命。该研究发表在《Nature》杂志上。
遗传性耳聋治疗新突破 基因疗法或将迎来曙光
根据WHO的数据，目前全世界约有5亿人患有听力损失。遗传变异约导致了一半的先天性和早发性耳聋病例，超过120个基因与人类的非综合征性听力损失有关。尽管人们对听觉系统生理学的认识已经取得了巨大的进展，但目前的治疗方案仍主要局限于扩声和人工耳蜗，还没有针对人类听力损失的生物治疗方法。目前，针对各种类型听力损失的基因、细胞和药物
杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法！辉瑞PF-06939926 III期临床研究对首例患者给药治疗！
临床数据显示，单次静脉输注后，微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善。
