细数全球制药十强的基因治疗布局
近年来，基因治疗已经在罕见遗传病、癌症和病毒感染等适应症上显示出一定的疗效。经历了一段长时间的沉寂与挫败后，基因疗法迎来了崭新的活力。就在去年，FDA批准了首个治疗罕见遗传性视网膜疾病的基因疗法Luxturna？。大多数人对其基因治疗的前景是十分看好的，融资数额也屡创新高。制药巨头们也不得不正视当前的发展形势，传统商业模式面临越来越大的挑战和市场压力。考虑到落后
重磅：全球第一个基因编辑治疗NHL同种异体CAR-T候选产品获FDA IND受理
27日，Precision BioSciences和Servier共同宣布，FDA已接受PBCAR0191的IND申请！PBCAR0191是一种用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的同种异体抗CD19的CAR-T疗法。PBCAR0191将是Precision的第一个临床阶段候选产品。此次Precision与Servier的合作，由Precision全权负PBCA
基因泰克「吸入用」JAK-1抑制剂显示哮喘治疗潜力
目前，在炎性疾病（类风湿性关节炎）治疗药物市场中，JAK抑制剂占有很重要的地位，已经获得上市批准的包括：Incyte与诺华制药的Ruxolitinib（JAKAVI）、辉瑞公司的Xeljanz（tofacitinib）以及新近Incyte与礼来的Olumiant（baricitinib）。同时，这类药物更多适应症也在开发中。除了治疗炎症疾病，JAK抑制剂还可用于哮喘治疗。虽然临床前的研
首个眼科基因疗法！诺华Luxturna获欧盟批准，治疗RPE65突变所致遗传性视网膜疾病
2018年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Luxturna（voretigene neparvovec），这是一种一次性基因疗法，用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者，恢复和改善视力。此次批准，使Luxturna成为欧洲获批治疗遗传性视网膜疾病（IRD）的首个基
Nat Commun：新型mRNA脂质载体运输技术有望治疗癌症等一系列人类疾病
2018年11月4日 讯 /生物谷BIOON/ --将有效的治疗药物以最少的副作用运输到特殊的靶向细胞一直以来被认为是医学研究领域的“圣杯”；近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特拉维夫大学的科学家们通过研究开发了一种新方法，能直接将装载特殊蛋白的纳米载体运输至特殊的细胞，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗多种恶性肿瘤、炎性疾病和罕见遗传疾病的
艾伯维泛基因型疗法Mavyret 8周方案治疗代偿性肝硬化丙肝病毒学治愈率达100%
2018年11月14日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日在美国旧金山召开的第69届美国肝病研究学会年会（AASLD）年会上公布了泛基因型丙肝药物Mavyret（glecaprevir/pibrentasvir，G/P）治疗初治（未接受治疗）且伴有代偿性肝硬化丙肝患者的IIIb期临床研究EXPEDITION-8的新数据。EXPEDION-8是一项正在进行的非随机
新型基因疗法或能将大脑胶质细胞重编程为神经元 有望治疗多种神经变性疾病
2018年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日在圣地亚哥神经科学学会年会上，来自宾夕法尼亚州立大学的科学家们报告了他们的最新研究，研究者开发了一种新型的基因疗法，其能将特定的神经胶质细胞转化称为功能性的神经元细胞，从而帮助修复中风患者和其它神经性障碍患者的大脑功能，比如阿尔兹海默病或帕金森疾病。在进行了一系列动物试验后，研究者表示，这种新型基因疗法能将胶质细胞重编程为健康且功能性的神经元
一次治疗6个月有效 基因编辑疗法有望治疗罕见病
日前，Intellia Therapeutics在欧洲基因和细胞疗法协会（European Society of Gene and Cell Therapy ）年会上公布了使用基于CRISPR的疗法来治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR）的临床前数据。数据显示，在肝脏使用CRISPR-Cas9编辑基因突变敲低TTR基因表
Cell：癌症治疗新策略！抑制CDK9可重新激活在表观遗传上被癌症沉默的基因
2018年10月28日/生物谷BIOON/---周期蛋白依赖性激酶9（CDK9）是一种DNA转录调节因子。在一项新的研究中，来自美国天普大学等研究机构的研究人员发现抑制CDK9可重新激活在表观遗传上被癌症沉默的基因。这种重新激活恢复肿瘤抑制基因表达和增强抗癌免疫反应。这是首次发现这种特定的激酶与哺乳动物中的基因沉默相关联。图片来自Cell, doi:10.1016/j.cell.2018.09.0
吉利德斥160亿+，打造细胞与基因治疗帝国
在全球排名前十的制药企业中，吉利德科学公司(Gilead Sciences Inc，下称“吉利德”)是一家非常“独特”的存在。不同于绝大多数拥有百年历史的传统药企巨头，吉利德不到而立之年便已跻身全球十大药企俱乐部。31年上市28个产品，吉利德在许多药企并不看好的抗病毒领域开拓出一条独特的成功之路，以在难治疾病领域寻找治愈的药物为目标。无论是2006年上市的艾滋病治疗单片复方剂，还是2013年率先推