Journal for ImmunoTherapy of Cancer:非小细胞肺癌中肿瘤突变负荷、PD-L1表达和免疫治疗结果的癌基因特异性差异
具有可靶向癌基因改变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者通常从免疫检查点阻断(ICB)中获益有限，这归因于低肿瘤突变负荷(TMB)和/或程序性死亡配体-1(PD-L1)水平。
科学家成功开发出了一种有望治疗阿尔兹海默病的新型全脑基因组编辑技术！
2021年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --家族性阿尔兹海默病是由编码淀粉样β前体蛋白（APP）的基因以及编码早老蛋白1（presenilin 1）和早老蛋白2（presenilin 2）的基因发生显性突变所引发，其病理学特征是在多个大脑区域中出现细胞外淀粉样斑块和细胞内的神经纤维缠结。近日，一篇发表在国际杂志Nature Biomedical En
Oncogene：揭示胃肝样腺癌的基因组学特征和潜在治疗靶点
胃肝样腺癌（Hepatoid adenocarcinoma of the stomach， HAS）是临床上一种非常罕见，但恶性程度很高的胃部肿瘤。该肿瘤侵袭性极强，患者易出现肝脏和淋巴结的转移，患者预后极差。此肿瘤最早于1985年由日本学者所报道，因在组织形态学上能同时观察到胃腺癌及肝细胞肝癌特征故而得名。此外，此肿瘤高表达肝癌相关的分子标志物如AFP以及
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体，旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白，恢复铜稳态。
Oncogene：揭示胃肝样腺癌的基因组学特征和潜在治疗靶点
胃肝样腺癌（Hepatoid adenocarcinoma of the stomach， HAS）是临床上一种非常罕见，但恶性程度很高的胃部肿瘤。该肿瘤侵袭性极强，患者易出现肝脏和淋巴结的转移，患者预后极差。此肿瘤最早于1985年由日本学者所报道，因在组织形态学上能同时观察到胃腺癌及肝细胞肝癌特征故而得名。此外，此肿瘤高
PNAS：增加HtrA1基因表达有潜力治疗老年性黄斑变性
2021年7月27日讯/生物谷BIOON/---老年性黄斑变性（AMD）是全世界不可逆转失明的一个主要原因，也是55岁及以上美国人失明的主要原因。在一项新的研究中，来自美国犹他大学的研究人员解释了为什么携带与老年性黄斑变性（AMD）产生密切相关的一组基因变异的人可能会患上这种疾病，并确定了减缓甚至逆转疾病进展的潜在治疗途径。相关研究结果发表在2021年7月2
在早期试验结束前 罗氏终止4DMT眼部基因治疗合作
日前，罗氏表示将终止与4D Molecular Therapeutics合作，结束针对眼病基因治疗4D-110的开发支持，并将该治疗的权利交还给这家小型生物技术公司。即使罗氏在审查早期数据后质疑风险收益状况之后，对此4DMT表示会继续开发该疗法。此前，罗氏一直在资助一项针对晚期无脉络膜血症患者的4D-110早期试验，这是一种没有批准疗
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
赛多利斯与五加和基因科技达成战略合作，赋能本土基因治疗
·双方将展开深度合作，整合技术优势，共同开发并优化高效、具有成本优势且符合GMP要求的基因治疗病毒载体生产平台，为客户降本增效·双方将携手推出面向基因治疗从业者的工艺技术培训，旨在为高速发展的本土基因治疗行业输出更多人才，完善行业生态·这项合作致力于赋能本土基因治疗赛道，加速中国基因治疗商业化，早日惠及更多患者，让基因药“治得好，用得起”2021年6月18日
