CANCER CELL：临床M2巨噬细胞相关基因辅助治疗胰腺导管腺癌
越来越多的证据支持浸润M2巨噬细胞在胰腺导管腺癌(PDAC)的肿瘤进展中起关键作用。然而，对M2巨噬细胞浸润和中枢基因(FAM53B)在临床结局和免疫治疗中的生物学作用缺乏全面的分析。近期有一个研究团队针对M2巨噬细胞相关基因表达进行研究，以期望能探索出评估PDAC预后及疗效的新指标。
小环状干扰 RNA (sciRNA) 作为基因沉默的有效治疗平台
为了实现由RNA干扰(RNAi)途径介导的有效的治疗性基因沉默，小干扰RNA (sirna)必须经过化学修饰。一些具有在代谢上稳定sirna潜力的超rna结构已被评估其诱导基因沉默的能力，但所有这些结构都有局限性或尚未在治疗相关的背景下进行探索
靶向黑质中神经元的基因疗法有望大幅改善左旋多巴治疗帕金森病的疗效
在一项新的临床前研究中，来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现，一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上。
Cell Rep：识别出对男性精子产生非常关键的基因 有望帮助开发治疗男性不育的新型靶向性疗法
来自辛辛那提儿童医院医学中心等机构的科学家们通过研究揭示了当特定的基因无法在正确的时间里发挥左右时，精子细胞的产生是如何出错的。
Cell突破成果：新型AAV载体问世，三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（AAV）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择
CRISPR/Cas9组合筛选揭示了人类乳腺癌中相互作用的肿瘤抑制基因和治疗靶点的上位性网络
大多数癌症是由多种基因改变驱动的，但这些改变在肿瘤发生过程中是如何协同作用的仍然是未知数。
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术在癌症基础研究、诊断和治疗中的应用
2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术，为精确基因编辑提供了新工具。
Sci Transl Med：新型疗法有望治疗与PIK3CA基因突变相关的淋巴畸形的患者
来自法国巴黎大学等机构的科学家们通过研究或为开发治疗与PIK3CA基因突变相关的淋巴畸形患者的新型疗法提供了新的见解。