Cell：开发出一种新的基因递送载体---MyoAAV，有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病
研究人员开发出一个新的腺相关病毒（AAV）家族：MyoAAV，它们改善了对肌肉组织的靶向性，这对肌肉疾病患者可能更安全、更有效。
Science：对人类基因组和表观基因组的新见解将有助于预防、诊断和治疗癌症
2021年9月27日讯/生物谷BIOON/---在2020年，估计有1000万人因癌症而丧生。这种毁灭性的疾病是由我们的DNA---我们所有细胞的指令手册---的变化所造成的。自从科学家们首次公布人类基因组序列以来，已经过去了20年。这一重大成就之后的重大技术进步，使我们今天能够非常详细地读取我们DNA的多层信息---从细胞癌变时发生的DNA的第一个变化到晚
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
Cell：揭示胰腺癌的独特蛋白基因组学特征有望开发出早期诊断和治疗这种癌症的新方法
在一项大型国际合作的研究中，来自美国约翰霍普金斯大学等多个研究机构的研究人员在研究胰腺癌的多个方面之后，确定了有希望的胰腺癌治疗和早期诊断的新靶标。他们的研究结果可能为患有这种致命疾病的患者带来希望。
Gut:一线治疗下不可切除转移性结直肠癌循环肿瘤DNA的基因组时间异质性
循环肿瘤DNA（ctDNA）测序越来越多地用于结直肠癌患者的临床管理，但治疗过程中 ctDNA 的基因组异质性及其对临床结果的影响欠缺探究。
研究发现一线治疗下不可切除转移性结直肠癌循环肿瘤DNA的基因组时间异质性
近期，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队在国际消化道权威期刊《肠道》（Gut）在线发表了题为《循环肿瘤DNA基因组在不可切除的转移性结直肠癌一线治疗过程中的时间异质性》的最新研究成果。在临床实践中，针对转移性结直肠癌（mCRC）患者的治疗策略随着分子诊断技术的不断发展而不断优化，然而肿瘤内演变的分子异质性常导致一线和后线治疗的失败。尽管循环肿瘤DNA测序越来
靶向LGALS1基因抑制脑肿瘤干细胞，有望治疗胶质母细胞瘤
研究人员鉴定出编码碳水化合物结合蛋白galectin1的LGALS1基因是脑肿瘤干细胞和胶质母细胞瘤抵抗治疗的一个关键调节因子。LGALS1的基因缺失改变了脑肿瘤干细胞的基因表达谱，导致一组与胶质母细胞瘤的间质亚型相关的基因下调。
镰状细胞病基因治疗的进展和竞争
近日，国外生物制药网站BioPharma Dive发布了镰状细胞病（SCD）基因治疗的现状分析，包括该领域的最新进展。文章指出，SCD是世界上最常见的遗传性血液病之一，尽管这在治疗药物的数量上并没有体现出来。2017年至2019年期间有3种新药上市，但在这些新药上市之前，距离美国FDA最后一次批准SCD药物已经过去了近20
【本周五早鸟截止】IGC全阵容议程首发，全球顶尖专家齐聚金秋首都，共探免疫基因治疗新未来！
作为免疫基因及细胞治疗领域年度品牌盛会，IGC 2021第五届中国国际免疫基因及细胞治疗论坛，将于9月1-2日于北京盛大开幕。 中国科学院院士、临床肿瘤学家宋尔卫教授，美国基因与细胞治疗学会顾问委员会前主席Mark A. Kay教授，全球基因治疗领域的领导者之一高光坪教授，国际著名肿瘤免疫学家傅阳心教授、中国医学科学院血液学研究所血液病医院副所院长
基因治疗领域的后起之秀，盘点mRNA疫苗背后的中国力量
疫情汹涌，风口浪尖上的mRNA疫苗研发进程一直受到全球密切关注，成为了各大制药公司积极布局的重要赛道。mRNA疫苗是以病原体抗原蛋白对应的mRNA结构为基础，通过不同的递送方式递送至人体细胞内，经翻译后产生抗原蛋白、引发机体特异性免疫反应的疫苗产品。与传统疫苗相比，mRNA疫苗生产工艺简单、开发速度快、无需细胞培养、成本低，因此备受资