最长18个月无需光照，首次报道基因疗法治疗罕见黄疸综合征
克里格勒-纳贾尔综合征又称为先天性葡萄糖醛酸转移酶缺乏症、先天性非梗阻性非溶血性黄疸，是一种少见的、发生于新生儿和婴幼儿的遗传性高胆红素血症。
洪佳旭/蔡宇伽：复旦眼耳鼻喉科医院国内首个基因编辑治疗病毒性角膜炎临床结果出炉
这些初步临床结果表明，HELP可能是限制人类角膜中HSV-1复制的有效策略，且无明显的CRISPR相关副作用，具有可接受的安全性。
PNAS：新型基因疗法或能通过减少钠离子水平来治疗人类慢性疼痛
来自纽约大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基因疗法，其能通过间接调节特殊的钠离子通道来帮助治疗人类慢性疼痛。
何曙阳博士加入克睿基因，担任细胞治疗首席科学官
昨日，克睿基因宣布Shawn He（何曙阳）博士于2023年8月1日正式加入公司，担任细胞治疗首席科学官一职。Shawn将全面负责克睿基因的细胞治疗研发，领导团队进一步加快细胞治疗管线的进程。
宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗，可一次性纠正突变基因，已完成初步概念验证
镰状细胞贫血症（镰状细胞病）是一种遗传性血红蛋白病，主要特征表现为慢性贫血，周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植（造血干细胞移植）、基因治疗等。
合成生物学巨头Ginkgo收购AAV载体开发公司StrideBio，加强自身基因治疗能力
收购 StrideBio 的想法起源于大约一年半前，当时 Ginkgo 制定了雄心勃勃的细胞核基因治疗战略，高管团队列出了要进入的业务领域，以及拥有他们所追求的业务的公司。
北京安定医院团队揭示艾司西酞普兰与肠道微生物之间的互作，并发现微生物的孢子基因可以预测治疗效果
目前，选择性5-羟色胺再摄取抑制剂（SSRI）是重度抑郁症（MDD）的一线治疗选择，但仅有约1/3的患者能够获得缓解[1,2]。患者对药物响应和缓解程度的异质性受到多种因素影响，了解这些因素是改善MD
Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略，也被认
Cell Death and Disease:科学家们揭示了乳腺癌的亚型特异性治疗基因靶点及其microRNA调控网络
乳腺癌是世界范围内最常见的恶性疾病，也是女性死亡的第二大原因。BC的临床治疗取决于肿瘤大小、结节状态、远处转移和BC分子亚型。