Cell：我国科学家开发出神经回路特异性的基因疗法逆转帕金森病中的核心运动症状，为未来成功治疗帕金森病奠定基础
在一项新的研究中，来自中国科学院深圳先进技术研究院的研究人员及其合作者开发出一种基因治疗策略，可选择性地操纵受帕金森病影响的神经回路，从而在啮齿类动物和非人灵长类动物中减轻帕金森病的核心运动症状。相关
Neuro-Oncology：科学家成功测试转基因T细胞治疗人类胶质母细胞瘤的疗效
来自德国癌症研究中心等机构的科学家们通过研究首次成功检测了一种新形式的细胞免疫疗法在抵御小鼠脑瘤上的疗效。
基因编辑技术治疗镰状细胞病临床结果：症状改善
作者发现，Cas9对镰状细胞病患者的自体造血干细胞的HBG1和HBG2启动子负调控区的破坏，可诱导红细胞胎儿血红蛋白，并部分纠正镰状细胞病。
哈佛校友联创，累计融资超6亿美元，加州初创重新定义基因治疗，预计2年内管线进临床
Shankar Ramaswamy 告诉外媒，公司预计在未来 18 至 24 个月内将首批候选基因治疗管线推向临床，接下来几个月内将会披露管线的更多细节。
揭示CLN5基因编码的蛋白是BMP合酶，有望开发出治疗神经退行性疾病的新疗法
作为细胞内的微小区室，溶酶体是需要降解的分子的垃圾处理器，对细胞功能和人体健康至关重要；溶酶体蛋白的功能紊乱与多种神经退行性疾病有关。确定编码这些蛋白的基因发生突变如何导致疾病，不仅能让科学家们更好地
药明康德发布2023年半年度报告：细胞和基因治疗CTDMO营收7.1亿元，同比增长 16.0%
近日，药明康德发布2023年半年度报告。2023年半年营收约188.71亿元，同比增长6.28%，归属于上市公司股东扣除非经常性损益的净利润达到47.61亿元，同比增长23.67%。
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
CRISPR基因编辑治疗8天后死亡，NEJM发布尸检结果，揭开患者死亡原因——AAV引起的先天免疫反应
CRISPR基因编辑技术诞生至今仅10年时间，基因治疗也才20多年，CRISPR基因编辑和基因治疗在临床试验期间的任何死亡，都是对这些领域思考的契机。
利用经过基因改造的益生菌引导CAR-T细胞有望成为一种安全有效治疗实体瘤的通用平台
几年来，科学家们已经成功地利用嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）靶向血细胞表面上的特定抗原来治疗白血病和淋巴瘤患者。但事实证明，利用CAR-T细胞靶向实体瘤（如乳腺癌和结肠癌）是特别困难的。