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Nature重磅:AAV递送CRISPR,体内改造B细胞,产生广泛中和抗体治疗艾滋病

这项研究成果仍是令人兴奋,它表明直接基因编辑B细胞从而产生特异性广泛中和抗体(bNAbs)将成为缺乏有效疫苗的传染性疾病的潜在治疗方案。

2022-06-22

一次注射,长期有效,诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力

2022年6月24日,Intellia 和再生元公布了 NTLA-2001 疗法的最新1期临床试验中期数据,效果积极,单次给药后患者血清中 TTR 蛋白水平的下降幅度在长达12个月时间里能够稳定持续。

2022-06-27

PLoS Pathog:I干扰素或能在病毒感染期间阻断机体免疫系统的“失控”

来自麦克马斯特大学等机构的科学家们通过研究揭示了某些病毒感染如何引发机体的严重组织损伤以及如何降低这种损伤。

2022-05-27

现货CAR-T疗法的危机:Cas9基因编辑后,T细胞繁现染色体异常

染色体非整倍性(染色体数目的增加或减少)和染色体截断,是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果,因此,在临床应用中,应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。

2022-07-08

双重条件CRISPR-CAS9系统激活基因编辑并减少人干细胞的非靶向效应

该研究揭示了双重条件CRISPR-CAS9系统可以作为一种有价值的工具来系统地描述和识别各种病理过程的基因。

2022-06-20

Cell:基于CRISPR技术的新型图谱将每个人类基因与其功能关联在一起

首次全面地构建出人类细胞中表达的基因的功能图谱。

2022-06-16

CRISPR-Cas9介导β-连环蛋白功能丧失减轻椎间盘退变

该研究表明,CRISPR-Cas9是一种有用的工具,可用于识别新的药物靶点和开发治疗椎间盘退变的策略。

2022-06-09

Nature:解析出细菌IV分泌系统的低温电镜结构,有助阻止抗生素抗性基因扩散

这项开创性研究首次解析出让抗生素抗性基因在细菌之间传播的运输装置--IV型分泌系统(type IV secretion system)---的结构。

2022-06-30

Cell Rep:重点关注胰腺β细胞而并非免疫系统或许有望帮助开发预防1糖尿病发生的新型疗法

印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究分析了β细胞自身在诱导自身免疫力方面的关键角色,相关研究提出了一种可能性,即新型药物或能帮助阻断免疫系统破坏β细胞并能预防高风险或早发型人群患上1型糖尿病。

2022-06-30

肝炎新药!吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!

Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎(hepatitis D)新疗法,已在欧盟获批上市,在美国正在接受监管审查。

2022-06-24