Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
I-CRISPR：一种通过切割癌症特异性突变的个性化癌症治疗策略
目前，癌症的治疗方法主要是手术、化疗和放疗，但仍有很大一部分患者不能完全治愈。大多数情况下，手术并不能去除所有癌细胞，而其他方法，如放射治疗和化疗，在杀死癌细胞时往往会对正常组织产生严重的不良影响。
2022-08-23
Cell子刊：上海科技大学季泉江团队开发出高效微型CRISPR-SpaCas12f1基因编辑系统
CRISPR-Cas 系统是目前最常用的基因编辑工具，但是由于传统的 Cas 核酸酶分子量普遍太大，使其在在体基因治疗的应用中受限。
2022-09-30
Cell：肌动蛋白细胞骨架扰乱触发RIG-I样受体介导的先天免疫反应
在一项新的研究中，研究人员发现一种称为肌动蛋白细胞骨架（actin cytoskeleton）的细胞结构的破坏是身体对病毒感染做出反应的“启动信号（priming signal）”。
2022-09-22
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30
IMMUNITY:先天2型免疫通过蠕形螨控制毛囊共生
Roberto R.及其研究团队针对蠕形螨生长的机制展开了相关研究，研究人员表示控制小鼠中的螨虫HF定植需要第2组先天淋巴细胞（ILC2s），白细胞介素-13（IL-13）及其受体。
2022-09-23
《自然·癌症》：cfDNA甲基化状态助力小细胞肺癌诊断和分型！
小细胞肺癌（SCLC）约占所有肺癌的10～15%，且恶性程度高、转移扩散较早，大多数SCLC患者确诊时已有转移(1)。SCLC患者初期对铂类化疗药很敏感，但也较易出现耐药
2022-09-27
《自然·免疫学》：I型干扰素与免疫治疗，竟然还有这样的“爱恨情仇”！
I型干扰素（IFN-I）作为人体中最大的IFN家族，在调节机体的抗肿瘤免疫反应及免疫治疗应答过程中发挥着重要的作用。
2022-08-18
1型神经纤维瘤病(PN1)药物！强效MEK抑制剂Koselugo在日本获得批准!
NF1是一种常常导致毁容的、罕见的遗传病，导致肿瘤在神经上生长。Koselugo是一种口服、强效、选择性MEK1/2激酶抑制剂，是第一种被批准治疗NF1的药物。
2022-09-28