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CRISPR-Cas9介导β-连环蛋白功能丧失减轻椎间盘退变

该研究表明,CRISPR-Cas9是一种有用的工具,可用于识别新的药物靶点和开发治疗椎间盘退变的策略。

2022-06-09

Nature:解析出细菌IV分泌系统的低温电镜结构,有助阻止抗生素抗性基因扩散

这项开创性研究首次解析出让抗生素抗性基因在细菌之间传播的运输装置--IV型分泌系统(type IV secretion system)---的结构。

2022-06-30

Cell Rep:重点关注胰腺β细胞而并非免疫系统或许有望帮助开发预防1糖尿病发生的新型疗法

印第安纳大学医学院等机构的科学家们通过研究分析了β细胞自身在诱导自身免疫力方面的关键角色,相关研究提出了一种可能性,即新型药物或能帮助阻断免疫系统破坏β细胞并能预防高风险或早发型人群患上1型糖尿病。

2022-06-30

肝炎新药!吉利德首创病毒进入抑制剂Hepcludex 3期临床疗效显著!

Hepcludex代表了临床上最先进的丁型肝炎(hepatitis D)新疗法,已在欧盟获批上市,在美国正在接受监管审查。

2022-06-24

拜耳非奈利酮在中国获批,用于治疗2糖尿病相关的慢性肾脏病成人患者

批准是基于III期临床FIDELIO-DKD研究结果,该研究在与2型糖尿病相关的慢性肾脏病患者中评估非奈利酮在肾脏和心血管获益方面的有效性和安全性,是迄今为止在该患者群中开展的最大规模III期临床项目

2022-06-29

全身重症肌无力(gMG)首创新药!FcRn拮抗剂Vyvgart在欧盟即将获批,再鼎医药引进中国!

Vyvgart已在美国和日本获批,该药可显著改善力量&生活质量。2021年1月6日,再鼎医药签署1.75亿美元协议引进大中华区。

2022-06-27

全球首个A血友病基因疗法!Roctavian(valrox)即将在欧洲获批上市:一次输注,一劳永逸!

valrox是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法,通过单次输注,治疗重度A型血友病患者。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因,使患者身体能够自行产生VIII因子,从而减少持续预防性治疗需求。

2022-06-27

Nature子刊:CRISPR基因编辑让番茄变成维生素D工厂

实验结果显示,番茄叶子中的维生素D3含量很高,达到了200μg/g干重,番茄果实中的维生素D3含量则较低,绿色未成熟番茄为0.3μg/g干重,红色成熟番茄则为0.2μg/g干重。

2022-05-26

艾伯维JAK1抑制剂Rinvoq获欧盟CHMP支持批准:治疗放射学阴性中轴脊柱关节炎(nr-axSpA)!

Rinvoq是一种口服、每日一次的、选择性、可逆性JAK抑制剂,目前已被批准用于胃肠病、皮肤病、风湿病领域的5个治疗适应症。

2022-06-29

美国FDA授予辉瑞DGAT2i/ACCi组合疗法ervogastat/clesacostat快速通道资格(FTD)!

在2期临床中,与安慰剂相比,ervogastat/clesacostat组合疗法将肝脏脂肪水平降低了44.6%。

2022-05-30