单药一线治疗AML疗效显著 首款FLT3靶向抑制剂申请上市
日本药企第一三共（Daiichi Sankyo）制药近日宣布，已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了靶向抗癌药quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者的新药申请（NDA）。此次申请，是基于在美国、欧盟、亚洲（不包括日本）开展的关键性随机III期临床研究QuANTUM-R的数据、以及在日本开展的治疗复发性/难治性FLT3-IT
Cell子刊：华人科学家团队发现CAR-T治疗AML新靶点，有效且能避免脱靶毒性
AML是一类血液肿瘤，其特征在于骨髓中异常白细胞的迅速增加，从而影响正常血细胞的产生。绝大多数AML为原发性癌症，且往往伴随细胞遗传学异常改变。在过去40年间，针对该病的标准治疗方案变化不大，对于60岁以上患者5年生存率低于10%。异基因造血干细胞移植(HSCT)仍然是AML唯一可行的治疗方案，而且只有有限数量的患者符合条件。此外，50%-70%的患者在化疗和HSCT后会经历复发，5年生存率为27
Cell子刊：华人科学家团队发现CAR-T治疗AML新靶点，有效且能避免脱靶毒性
小编推荐会议：2018 (第四届)下一代CAR & TCR-T研讨会AML是一类血液肿瘤，其特征在于骨髓中异常白细胞的迅速增加，从而影响正常血细胞的产生。绝大多数AML为原发性癌症，且往往伴随细胞遗传学异常改变。在过去40年间，针对该病的标准治疗方案变化不大，对于60岁以上患者5年生存率低于10%。异基因造血干细胞移植(HSCT)仍然是AML唯一可行的治疗方案，而且只有有限数量的患者符合条
第一三共AML药物quizartinib获得突破性疗法认定
8月1日，日本第一三共制药公司表示，美国FDA已经授予公司口服特异性FLT3抑制剂quizartinib（奎扎替尼）用于复发性/难治性FLT3-ITD急性髓细胞白血病(AML)治疗的突破性疗法认定。公司研发负责人Arnaud Lesegretain表示：“过去几十年来，对于复发/难治性FLT3-ITD AML的治疗进展很有限，这是一种极具侵袭性的疾病，预后一般很差。与化疗相
首次绘制AML白血病细胞系谱图，并阐明这种血癌如何对药物enasidenib作出反应
2018年7月26日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国牛津大学、法国巴黎-萨克雷大学、美国纪念斯隆凯特琳癌症中心和Celgene公司等机构的一个国际研究团队首次绘制出急性髓性白血病（AML）中的癌细胞系谱图，旨在了解这种血液癌症如何对新药enasidenib作出反应。这项研究还解释了当患者不再对这种药物作出反应时会发生什么，从而为如何将enasidenib和其他的抗癌药物联合使用
Nature：新研究有助预测健康人患上AML白血病的风险
2018年7月15日/生物谷BIOON/---急性髓性白血病（acute myeloid leukaemia, AML）是一种侵袭性血癌，影响所有年龄段的人。 AML白血病细胞在骨髓中快速增殖并阻止正常的血细胞产生，从而导致致命性的感染和出血。几十年来，针对AML的主流治疗变化很小，而且尽管一些患者被治愈，但大多数患者并未没有被治愈。在总人口中，每年AML的发病率大约为十万份之五。这意味着任何一种
Vyxeos即将上市欧盟，治疗2种特定的急性髓性白血病（AML）
2018年6月30日讯 /生物谷BIOON/ --Jazz制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Vyxeos 44mg/100mg输液用浓缩粉末，用于2种新诊成人急性髓性白血病（AML）：治疗相关性急性髓性白血病（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变的急性髓性白血病（AML-MRC）。之前，欧盟委员会已授予Vyxeos孤儿药资格，CHMP还
辉瑞glasdegib被美国FDA授予优先审查，一线治疗急性髓性白血病（AML）
2018年6月27日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国FDA已受理靶向药物glasdegib的新药申请（NDA）并授予了优先审查资格，其处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2018年12月。该药是一种实验性口服Smoothened蛋白（SMO）抑制剂，目前正被评估联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗，用于既往未接受治疗的（初治）急性髓性白血病（AML）成人患
Nature：利用CRISPR-Cas9鉴定出AML白血病的新药物靶标---METTL3
2017年11月28日/生物谷BIOON/---急性骨髓性白血病（AML）是一种侵袭性的血癌，会影响所有年龄段的人，通常需要数月的强化化疗和长时间的住院。它的形成过程是骨髓中的异常细胞将健康的细胞挤出，进而导致危及生命的感染和出血。几十年来，主流的AML治疗方法一直保持不变，但是每三名患者中只有不到一人能够在这种癌症中存活下来。图片来自Wikipedia。为了鉴定出治疗AML的潜在新方法，来自英国
异体CAR-T疗法UCART123拓展AML和BPDCN治疗适应症临床研究获FDA支持
2017年11月13日讯 /生物谷BIOON/ --11月6日，致力于异体CAR-T疗法开发的Cellectis公司宣布，FDA允许在研CAR-T疗法UCART123的临床试验继续开展，同时还扩展了该疗法治疗急性骨髓性白血病（AML）以及母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的临床试验。UCART123是一款区别于传统自体CAR-T疗法的通用型CAR-T疗法。在传统CAR-T疗法中，研发人员首