基因泰克公布CD20抗体治疗狼疮性肾炎最新结果
日前，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布了Gazyva（obinutuzumab）治疗增生性狼疮肾炎（proliferative lupus nephritis）的最新临床结果。试验达到了主要终点，在接受治疗52周到76周之间，接受Gazyva与标准护理手段联用治疗的患者组中达到完全肾脏缓解的患者比例显着优于对照组。Gazayva还达到了关键性次要疗效终点。这
美国科学家首次在国内利用CRISPR基因编辑技术治疗癌症患者
2019年11月12日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自美国的科学家们首次尝试使用基因编辑工具—CRISPR来治疗癌症患者，截至目前为止，接受治疗的3名患者似乎是安全的，目前研究人员还无法确定是否能够利用CRISPR来提高癌症患者的生存率。图片来源：Penn Medicine via AP临床医生利用来自患者机体的免疫细胞，对其进行遗传改造来帮助患者机体识别并抵御癌症，同时给患者带来的副作
科学家将合成基因线路编程的溶瘤腺病毒应用于肿瘤免疫治疗
近日，清华大学等科研人员在Nature Communications上发表了题为“Oncolytic adenovirus programmed by synthetic gene circuit for cancer immunotherapy”的文章，利用合成基因线路对溶瘤病毒进行编程，提高了溶瘤病毒治疗的特异性，实现了免疫效应子的可控和局部表达，有望成为多种癌症的治疗
JCI：等位基因特异性RNA干扰有望治疗腓骨肌萎缩症2D型
2019年11月10日讯/生物谷BIOON/---个性化治疗可根据患者需求量身定制治疗方案。在罕见疾病中，开发针对一部分患者的靶向治疗方法可能是由于特定的医疗需求或现有治疗方法上存在的技术限制。较罕见的情况是，鉴定单例患者中的突变导致了患者特异性基因治疗方法的开发。在一项新的研究中，Morelli等人在早发性运动神经病变的非典型病例中，通过广泛的靶向遗传筛选确定了甘氨酰-tRNA合成酶（glycy
纳米载体的表面功能化修饰为推进基因神经调控扫除障碍
9月24日，ACS applied Materials & Interfaces 期刊在线发表了题为Effect of PEGylated Magnetic PLGA-PEI Nanoparticles on Primary Hippocampal Neurons： Reduced Nano-neurotoxicity and Enhanced Transfection Eff
基因泰克流感新药获批扩展适应症 治疗流感并发症高风险人群
今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，FDA批准了其抗流感新药Xofluza（baloxavir marboxil）的扩大适应症申请。Xofluza将用于治疗12岁及以上流感并发症高风险人群。这些急性流感患者发生感染不超过48小时，尚无并发症发生。Xofluza是近20年以来，FDA批准的第一款具有创新作用机制的抗流感新药。流感对全球人类健康是一个严重的威
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
Genome Research：基因治疗可以减少肥胖，逆转小鼠的2型糖尿病
2019年9月22日讯 /生物谷BIOON /——全球近5亿人受到肥胖的影响，其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病，包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症，是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的，影响了有效的抗肥胖药物的开发，这些药物存在严重的脱靶效应。在近日发表在《Genome Research》杂志上的一项研究中，研究人员开发了一种基因疗法，可以专门降低肥胖小鼠的脂肪组织，逆转与
前列腺癌精准治疗！Lynparza(利普卓)治疗同源重组修复(HRR)基因突变mCRPC展现强劲疗效！
2019年10月08日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康（AstraZeneca）和默沙东（Merck & Co）近日公布了Lynparza（中文品牌名：利普卓，通用名：olaparib，奥拉帕利片剂）治疗前列腺癌III期临床研究PROfound的详细结果。该研究共入组了387例转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）男性患者，这些患者在其同源重组修复（HRR）基因中发生突变、并且其疾病
CRISPR-Cas9基因编辑技术在三大热门肿瘤免疫治疗中的应用
基因编辑技术是对某一核苷酸序列中的特定基因位点进行人为改变，插入、删除、替换或修饰基因组中的特定目的基因使其表达性状改变的一种新兴分子生物技术。CRISPR- Cas9作为一种新兴的基因编辑技术，通过定向敲除肿瘤免疫检查点分子或者通过快速简便的基因编辑，而被广泛应用于肿瘤治疗领域，其显着降低了肿瘤免疫治疗的操作难度，同时也极大促进了肿瘤免疫治疗研究的发展。因此，本文就其在CAR-T、免疫检查点、抗