溶酶体贮积症基因疗法！Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于
《科学》：借力人工智能 科学家开发出更强大的基因载体
在理解这篇由著名分子生物学家George M. Church教授发表于《科学》的重磅论文前，我们先了解一下什么是腺相关病毒（AAV）。AAV是一种单链DNA病毒，由科学家1965年在制备腺病毒时发现，因此得名腺相关病毒。腺病毒会感染多种脊椎动物，这其中也包括人类，会诱发人类的上呼吸道感染，而AAV非常特别，目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病，也是目前人类发现的一类结构
解决基因治疗痛点，金唯智新型技术测通AAV-ITR区域
腺相关病毒基因组（adeno-associated virus， AAV）的反向末端重复序列（inverted terminal repeat， ITR）能形成高度稳定的二级结构，利用现有技术很难进行序列验证。为了突破这重障碍，GENEWIZ研发了一种自主知识产权技术，运用原创的测序方法，清晰地分析这些复杂序列，助力研究人员有效地评估AAV-ITR区域的完整性。背景介绍腺相关病毒(AAV)是一种单
基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展
11月29日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemi
基因疗法治疗膀胱癌 达到主要临床终点
日前，基因疗法公司FerGene宣布，基因疗法nadofaragene firadenovec （rAd-IFN/Syn3），在治疗对卡介苗（BCG）响应不佳的晚期高级非肌层浸润性膀胱癌（high grade NMIBC）患者的3期临床试验中，达到主要临床终点。FerGene公司是由Ferring Pharmaceuticals和黑石
2019年我国基因治疗载体行业发展现状
自1990年全球首例基因治疗临床试验的成功开展揭开了基因治疗时代的序幕之后，病毒载体的安全性问题却接连出现，导致绝大多数基因治疗临床试验的中止。由病毒载体带来的致病风险成为阻碍基因治疗发展的严峻问题，开发更加安全有效并能高效表达的载体成为基因治疗研究的关键。一、基因治疗常用载体概况目前，基因治疗主要采用病毒和非病毒两种载体形式。从长远看，非病毒载体具有低免疫原型、低成本、易
盐野义铁载体头孢菌素Fetroja(cefiderocol)美国获批，治疗复杂尿路感染(cUTI)
2019年11月16日/生物谷BIOON/--日本药企盐野义（Shionogi）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准新型抗菌药Fetroja（cefiderocol，头孢地尔），用于治疗选择有限或没有治疗选择的18岁及以上成人患者，治疗由下列易感革兰氏阴性微生物引起的复杂性尿路感染（cUTI，包括肾盂肾炎）：大肠杆菌、肺炎克雷伯菌、奇异变形杆菌、铜绿假单胞菌、阴沟肠杆菌复合菌。Fetro
基因治疗公司Dicerna宣布与罗氏共同开发乙肝疗法
Dicerna是一家位于马萨诸塞州剑桥市致力于研究使用RNAi治疗疾病的公司。该公司于10月31日宣布与罗氏公司达成研究合作和许可协议，共同开发治疗慢性乙型肝炎的新疗法（使用Dicerna专有的GalXC™RNAi平台技术进行HBV）感染。此次合作将专注于Dicerna在1期临床开发中的治疗性疗法DCR-HBVS的全球开发和商业化。双方的合作还包括利用两家公司的技术平台发
全球首个血友病基因疗法：BioMarin公司valrox治疗A型血友病申请上市，单次注射年出血率降低96%
2019年11月23日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份营销授权申请（MAA），寻求批准其基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）成人患者的治疗。值得一提的是，这是针对任何类型血友病基因治疗的