Nat Med：临床试验表明造血干细胞基因疗法有望治疗X连锁慢性肉芽肿病
2020年2月4日讯/生物谷BIOON/---X连锁慢性肉芽肿病（X-linked chronic granulomatous disease, X-CGD）是一种罕见的遗传性血液疾病。它可导致反复感染、延长住院治疗时间和缩短寿命。在此之前，X-CGD患者不得不依赖骨髓捐献来获得病情缓解的机会。在一项新的研究中，来自英国、美国、法国和德国的研究人员报道使用干
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
显著提高外泌体产量和核酸包载效率，基因治疗取得新进展！
俄亥俄州立大学化学与生物工程学院的James Lee课题组发明了一种细胞纳米化生物芯片，在数量级上提高外泌体生产和核酸包载效率，在靶向性和疗效上大大超越目前临床实验正在测试的外泌体包载的基因治疗药物！这些结果12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》上。外泌体是细胞内的多囊体分泌到细胞外，半径为40-150
自体造血干细胞基因疗法！美国FDA授予OTL-102孤儿药资格，治疗X连锁慢性肉芽肿病(X-CGD)！
2020年01月29日讯 /生物谷BIOON/ --Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予OTL-102治疗X-连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）的孤儿药资格（ODD）。OTL-102是一种利用自我灭活慢病毒载体（G
外泌体用于基因治疗
俄亥俄州立大学化学与生物分子工程的科学家开发了一种细胞纳米穿孔技术，可大规模生产含有治疗性mRNA和靶向肽的外泌体，基于此的新的基因治疗策略具有逆转疾病过程的潜力。该研究12月16日发表在《Nature Biomedical Engineering》杂志上。2017年，L. James Lee博士和他的同事们宣布了一项名为“组织纳米转
基因疗法：治疗人类患者 我们还需要怎样的努力？
基因编辑对生物医药行业意味着什么？在新的十年里，它又将迎来怎样的变革？精准编辑：下一个重大突破我们知道，阳光，吸烟，不健康的饮食，甚至细胞自发的错误，都会导致我们的基因组发生改变。刘如谦博士指出，目前已发现有75000种突变与人类疾病相关，其中最常见的是单个碱基的点突变。例如为人熟知的镰状细胞贫血症，发生的就是A到T的点突变。此外，基因组的变化还
罕见皮肤病基因疗法！EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡
人体“第二基因组”具有治疗肿瘤的潜力？
近日，位于法国的风险投资公司Seventure Partners在BIO-Europe会议上宣布，其在微生物组学，营养学领域的融资活动仍在继续。随着众多行业对微生物组领域兴趣的增加，本次融资的总额将由去年3月公布的2亿欧元（2.2亿美元）增加到近2.5亿欧元。这支基金是Seventure 为微生物组领域推出的第二支专属基金。Seventure于2
两篇Cell从结构上揭示牛痘病毒增殖机制，有望开发出更好地用于治疗癌症的病毒载体
2019年12月29日讯/生物谷BIOON/---为了让病毒增殖，它们通常需要被感染细胞的支持。在许多情况下，在感染附近的其他细胞之前，只有在宿主细胞的细胞核中才能找到它们复制它们自己的遗传物质所需的材料。但是并非所有病毒都能进入细胞核中。一些病毒停留在细胞质中，因此必须能够独立地复制它们的遗传物质。为此，它们必须带上它们自己的“加工零件”。在这个过程中的关
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE