罕见皮肤病基因疗法！EB-101进入III期临床，治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)！
2020年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，已获得来自斯坦福大学的机构审查委员会（IRB）批准，启动关键性III期VIITAL试验，评估EB-101治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种以皮肤起水泡
人体“第二基因组”具有治疗肿瘤的潜力？
近日，位于法国的风险投资公司Seventure Partners在BIO-Europe会议上宣布，其在微生物组学，营养学领域的融资活动仍在继续。随着众多行业对微生物组领域兴趣的增加，本次融资的总额将由去年3月公布的2亿欧元（2.2亿美元）增加到近2.5亿欧元。这支基金是Seventure 为微生物组领域推出的第二支专属基金。Seventure于2
两篇Cell从结构上揭示牛痘病毒增殖机制，有望开发出更好地用于治疗癌症的病毒载体
2019年12月29日讯/生物谷BIOON/---为了让病毒增殖，它们通常需要被感染细胞的支持。在许多情况下，在感染附近的其他细胞之前，只有在宿主细胞的细胞核中才能找到它们复制它们自己的遗传物质所需的材料。但是并非所有病毒都能进入细胞核中。一些病毒停留在细胞质中，因此必须能够独立地复制它们的遗传物质。为此，它们必须带上它们自己的“加工零件”。在这个过程中的关
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公司valrox单次输注治疗A型血友病，3年后年出血率减少96%！
2020年01月03日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，评估基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病疗效和安全性的I/II期研究的三年数据已发表于《新英格兰医学杂志》（NE
溶酶体贮积症基因疗法！Abeona公司ABO-102获欧盟优先药物资格(PRIME)，治疗MPS IIIA！
2019年12月28日讯 /生物谷BIOON/ --Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗严重疾病的基因疗法和细胞疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予ABO-102项目优先药物资格（PRIME）。ABO-102是一种腺相关病毒9（AAV9）基因疗法，用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS
全球首个血友病基因疗法：valrox治疗A型血友病在欧美进入审查，单次注射年出血率降低96%
2019年12月26日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理基因疗法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）治疗重度A型血友病成人患者的营销授权申请（MAA）。该MAA将于
《科学》：借力人工智能 科学家开发出更强大的基因载体
在理解这篇由著名分子生物学家George M. Church教授发表于《科学》的重磅论文前，我们先了解一下什么是腺相关病毒（AAV）。AAV是一种单链DNA病毒，由科学家1965年在制备腺病毒时发现，因此得名腺相关病毒。腺病毒会感染多种脊椎动物，这其中也包括人类，会诱发人类的上呼吸道感染，而AAV非常特别，目前的科学界共识是它不会导致任何人类疾病，也是目前人类发现的一类结构
解决基因治疗痛点，金唯智新型技术测通AAV-ITR区域
腺相关病毒基因组（adeno-associated virus， AAV）的反向末端重复序列（inverted terminal repeat， ITR）能形成高度稳定的二级结构，利用现有技术很难进行序列验证。为了突破这重障碍，GENEWIZ研发了一种自主知识产权技术，运用原创的测序方法，清晰地分析这些复杂序列，助力研究人员有效地评估AAV-ITR区域的完整性。背景介绍腺相关病毒(AAV)是一种单
基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展
11月29日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemi
2019年我国基因治疗载体行业发展现状
自1990年全球首例基因治疗临床试验的成功开展揭开了基因治疗时代的序幕之后，病毒载体的安全性问题却接连出现，导致绝大多数基因治疗临床试验的中止。由病毒载体带来的致病风险成为阻碍基因治疗发展的严峻问题，开发更加安全有效并能高效表达的载体成为基因治疗研究的关键。一、基因治疗常用载体概况目前，基因治疗主要采用病毒和非病毒两种载体形式。从长远看，非病毒载体具有低免疫原型、低成本、易