Cell：人类结肠癌蛋白质基因组学分析揭示出新的治疗策略
近日，美国贝勒医学院及太平洋西北国家实验室的科学家们利用基因组蛋白组学相结合的分析技术首次对人类结肠癌的蛋白基因组进行了详尽的分析，全面剖析了结直肠癌相关生物标志物、药物靶点和肿瘤抗原，并在Cell杂志上发表题为“Proteogenomic Analysis of Human Colon Cancer Reveals New Therapeutic Opportunities”的文章。
罕见皮肤病基因疗法！首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
Nature：基因编辑技术开发猴子模型可用于治疗自闭症
2019年6月13日 讯 /生物谷BIOON/ --利用基因组编辑系统CRISPR，麻省理工学院和中国的研究人员开发了自闭症的猴子模型。这些猴子表现出一些特定的，类似于患有自闭症的人类患者的行为特征和大脑连接模式。此前，基于自闭症和其他神经发育障碍的小鼠模型，科学家们研究出了许多候选药物用于临床试验，但它们都没有成功。然而，这种新型模型可以帮助科学家们为某些神经发育障碍开发更好的治疗方案。“我们的
赛默飞与锦斯生物签署战略合作，共建基因治疗基地推动行业发展
2019年5月15日，上海——科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技（以下简称：赛默飞）与上海锦斯生物技术有限公司（以下简称：锦斯生物）今日签署战略合作协议。根据此次协议，双方将在上海张江科学城（上海国际医学园区）共建基因治疗联合基地，依托赛默飞在细胞和基因治疗领域的产品、技术以及一体化服务的优势，共同推动基因治疗在中国的产业化及商业化发展。近年来，伴随着病毒载体安全性和有效性的不断提升、基因编辑
诺华基因治疗药物Zolgensma获批 从根儿上解决了遗传问题
2018年初，诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis，获得了其最先进的基因疗法Zolgensma？(onasemnogene abeparvoveci -xioi； AVXS-101)。同年12月，诺华宣布美国FDA已受理Zolgensma针对1型SMA的生物制剂许可申请(BLA)。当地时间5月24日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)
CD47为慢病毒载体披上隐形斗篷 或助肝靶向基因疗法逃脱先天免疫
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送。他们利用天然抑制剂CD47整合到慢病毒载体(LVs)
Sci Trans Med：基因疗法——治疗视力的新手段
2019年6月7日 讯 /生物谷BIOON/ --在最近一篇文章中，作者总结了最近治疗致盲疾病的治疗策略。基因替换或基因编辑策略可能潜在地逆转视力丧失的问题。在视网膜变性的早期阶段，当感光细胞（视杆细胞和视锥细胞）仍然完整时，早期干预是特别有希望的。第一个批准用于Leber先天性黑蒙（LCA）的基因疗法确认了双等位基因RPE65突变，为全球其他条件下30多个基因替代试验铺平了道路。基因独立策略旨在
bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血
今日，bluebird bio公司宣布欧盟委员会（EC）有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市，治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是，ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降，甚至缺失。为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标，不
Nat Mater：金纳米颗粒有望让基于CRISPR的基因疗法治疗HIV感染和血液疾病
2019年6月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊上，论文标题为“Targeted homology-d