Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用
基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法，可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而，一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的，因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。
跨入细胞和基因治疗领域，Codiak原CEO出任Sana研发主管
上个月，“外泌体第一股”Codiak BioSciences（NASDAQ: CDAK） 宣布已根据《美国破产法》第 11 章自愿向美国特拉华州破产法院申请破产保护，并寻求出售
Cell Death and Disease:科学家们揭示了乳腺癌的亚型特异性治疗基因靶点及其microRNA调控网络
乳腺癌是世界范围内最常见的恶性疾病，也是女性死亡的第二大原因。BC的临床治疗取决于肿瘤大小、结节状态、远处转移和BC分子亚型。
专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
鼻内给药CRISPR基因编辑系统，绕过血脑屏障，治疗焦虑症
该研究报道了一种非侵入性CRISPR-Cas9递送平台，使用AAV9通过鼻内吸入给药，能够绕过血脑屏障，进入中枢神经系统（CNS），进而靶向调控神经元5HT-2A受体通路，显著改善小鼠焦虑症状。这种C
NEJM：罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗
该论文报道了两个特殊病例，研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素（Leptin）的基因出现突变，导致了他们贪食和肥胖，研究团队通过美曲普汀（Metreleptin）结合饮食和锻炼，
Science子刊：基因编辑+基因工程干细胞疗法，增强脑转移肿瘤免疫治疗
这些研究结果提供了一种有希望的基于干细胞的免疫治疗策略，可用于治疗转移到中枢神经系统中的肿瘤，研究团队表示，希望在不久的将来启动1期临床试验。
基因治疗龙头企业PTC首席执行官辞职
近日，基因治疗龙头企业PTC Therapeutics（简称“PTC”）首席执行官Stuart Peltz 博士宣布，他将辞去已任职25年的CEO职位。
JCO：微生物群落移植疗法或在治疗异基因造血细胞移植患者和急性髓性白血病患者中是安全的
来自明尼苏达大学医学院等机构的科学家们通过研究阐明了在急性髓性白血病（AML）患者和造血细胞移植（HCT）受体患者中使用微生物群移植疗法的安全性。