Advanced Drug Delivery Reviews重磅综述: 纳米粒靶向治疗衰竭心脏纤维化
2021年5月21日讯/生物谷BIOON/--- Advanced Drug Delivery Reviews杂志发表了题为"Targeting fibrosis in the failing heart with nanoparticles"的综述。在这篇综述中，作者重点介绍了心肌纤维化的发生机制，以描述纳米颗粒被动和主动靶向急性和慢性心肌纤维化的病理生理
渤健与Ginkgo Bioworks宣布合作和许可协议，开发新型基因疗法制造平台！
2家公司共同致力于重新定义制造重组腺相关病毒（AAV）载体的行业标准。
韩国首尔基础科学研究所：SARS-CoV-2RNA相互作用组
2021年5月18日讯/生物谷BIOON/---韩国首尔基础科学研究所RNA研究中心的研究者在Molecular Cell杂志上发表了题为"The SARS-CoV-2 RNA interactome"的文章。该研究鉴定了与冠状病毒rna直接相互作用的病毒和宿主蛋白。通过SARS-CoV-2与HCoV-OC43的比较显示冠状病毒RNA相互作用组的保守性。作者
全球首个血友病基因疗法！BioMarin公布valrox长期数据：单次输注后5年，年均出血率减少95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
超13亿美元！渤健携手Capsigen合作开发基因疗法
渤健（Biogen）公司和Capsigen公司近日宣布，两家公司已签订战略研究合作协议，将设计具有递送转化基因疗法潜力的新型腺相关病毒衣壳（AAVcapsids），以解决多种中枢神经系统和神经肌肉疾病的潜在遗传学病因。这项合作意在治疗中枢神经系统和神经肌肉疾病。Capsigen的筛选技术可生产经过剂量优化、符合要求的载体，这些载体有望
Biogen 眼科疾病基因疗法 II/III 期临床研究失败
5月14日，Biogen宣布代号为XIRIUS的II/III期临床研究未达到主要临床终点。该研究旨在评估基因疗法cotoretigene toliparvovec（BIIB112）一次性治疗x-连锁视网膜色素变性(XLRP)患者的疗效。XLRP是一种罕见的遗传性视网膜疾病，最常见的原因是合成功能性视网膜色素变性GTPase调节蛋白(RPGR)的基因发生突变，
眼科基因疗法！渤健cotoretigene toliparvovec(BIIB112)治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)2/3期临床失败!
该疗法通过视网膜下注射给药，旨在提供全长功能性RPGR蛋白。
小激活RNA(saRNA)疗法！礼来与MiNA Therapeutics签署12.5亿美元协议，开发创新疗法!
saRNA是一种短的双链寡核苷酸，通过RNA激活机制发挥作用，其化学结构与siRNA类似，但作用结果却相反。
2021年4月CRISPR/Cas最新研究进展
2021年4月30日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。2020年10月，德国马克斯-普朗克病原学研究所的Emmanuelle Charpentier博士以及美国加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士因在CRISPR-Cas9基因编辑方面做
FDA批准基因疗法疗法治疗SOD1型肌萎缩侧索硬化的新药临床申请
Apic Bio公司宣布美国FDA已批准其主要基因疗法候选产品APB-102的新药研究申请（IND），拟开发用于SOD1型肌萎缩侧索硬化（ALS）的治疗——家族性ALS的主要原因。 Apic Bio首席执行官兼联合创始人JohnReilly说：“Apic Bio候选药物APB-102获得FDA IND批准治疗SOD1 ALS是ApicBio的一个重要里程碑，