蓝鸟生物LentiGlobin基因疗法“致癌”后续：“极不可能”导致白血病，即将恢复临床研究
在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，其LentiGlobin基因疗法导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）是“极不可能（very unlikely）”的。镰状细胞病（SCD）是一种遗传性红细胞紊乱疾病，由于红细胞内血红蛋白存在缺陷导致红细胞僵硬、粘稠、变形性差、扭曲成“C”或“镰刀
Nat Commun：新方法促进抗体类药物开发
近年来，治疗性抗体已经改变了癌症和自身免疫性疾病的治疗方法。现在，瑞典隆德大学的研究人员基于 “遗传剪刀” CRISPR-Cas9开发了一种新的高效方法，该方法可促进抗体开发。该发现发表在《Nature Communications》杂志上。
古DNA揭示结核病如何塑造人类免疫系统
新冠肺炎（COVID-19）只是一种对人类生活产生了巨大影响的新发传染病。而一项新研究利用古人类DNA揭示了在过去2000年里，结核病如何影响欧洲人，特别是对人类基因组的影响。3月5日，相关论文刊登于Cell Press细胞出版社旗下期刊 American Journal of Human Genetics（《美国人类遗传学杂志》）上。该论文不仅对进化遗
项目路演 · 投融资对接 | 细胞及基因治疗产业转化闭门会诚邀您参与
为更好地打通科研、临床、产业、资本对接渠道，2021年第十二届细胞治疗国际研讨会（7月9-10日，上海）特别增设产业转化闭门会议，围绕细胞和基因治疗领域的热点话题，支持鼓励高校、科研院所、初创企业展示推介具有转化前景的科研成果、专利及创新项目，同时倾力邀请投融资机构、行业龙头企业、学术嘉宾的参与，现场进行专家提问与点评。 核心内容：科研成果转化 ·
Communications Biology：研究揭示眼病发生背后的机制
根据最近一项，科学家在寻找导致视力下降并可能导致角膜移植的渐进性眼部疾病的起源方面迈出了重要的一步。
Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市
罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗。这是Sarepta获批的第3款反义寡核苷疗法。此前，Sarepta的反义寡核苷疗法依特立生已于2016年9月获FDA批准用于治疗经证实具有51外显
Genome Res：科学家有望增强CRISPR剔除技术的作用效率
2021年2月22日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Genome Research上题为“Enhancing CRISPR deletion via pharmacological delay of DNA-PKcs”的研究报告中，来自都柏林大学等机构的科学家们通过研究揭示了如何改善CRISPR的作用效率。CRISPR 剔除（CRIS
Cell：使用Cas9记录生物事件经过的时间和时间信息
使用Cas9记录生物事件经过的时间和时间信息
Science关注：全球第二昂贵的基因治疗药物试验因两名患者患癌而被终止
镰状细胞病（SCD）是一种严重进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白（HbS）的产生。因红细胞呈镰刀状而得名。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症，如急性胸腔综合征（ACS）、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活，由此产生的并
抗癫痫“老药”的“新技能”：强力逆转小脑共济失调
近日，厦门大学医学院神经科学研究所王鑫教授团队在《国家科学评论》（National Science Review）上发表题为“SNX14 deficiency-induced defective axonal mitochondrial transport in Purkinje cells underlies cerebellar ataxia and c