外周神经系统
化学遗传学
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腺相关病毒
血友病A
慢病毒载体
化学遗传学系统
胰腺干细胞
AAV-T1
CAR-T细胞
基因疗法
莱伯遗传性视神经病变
SARS-CoV-2
MT-ND4
基因编辑
Nature Biotechnology：脂肪肝患者的福音！精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
Mol Ther：利用一种新型病毒载体平台更高效地制造CAR-T细胞
在这项研究中，研究人员开发了一种新的方法来构建新的定制AAV变体，使其能够更有效地靶向患者的T细胞，从而将其定位为CAR-T细胞产品开发的下一代AAV载体。
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2024年12月Cell期刊精华
2024年12月份即将结束，12月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Cell：通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统，用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能
这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体，使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
简单高效改造免疫细胞！西湖大学首创基于凝聚体的基因递送系统，闪耀2024 ASH大会
西湖凝聚体此次在ASH大会上展示的研究成果，不仅彰显了ProteanFect核酸递送系统在国际舞台上的创新实力，更昭示了中国生物技术在全球化浪潮中的蓬勃发展。
Nature Methods：从胚胎到老年，人类造血干细胞全生命周期的动态揭秘
造血干细胞的研究，不仅揭示了生命在不同阶段的奥秘，还为医学未来打开了广阔的探索空间。
HGT：科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略
本文研究结果表明，将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体（慢病毒载体）和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。
国内首例！邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。