诺华SMA基因疗法Zolgensma业绩强增 即将落地中国
目前Zolgensma已在40多个国家获批，2022年1月，在我国也获得了临床试验默示许可。
Cancer Cell：重磅！CAR有望治疗急性髓系白血病！
急性骨髓性白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病。该研究优化了可用于治疗AML的CD70靶向CAR-T细胞，这种增强型CD70靶向CAR可进一步临床开发。
Molecular Cancer : 一种由N6-甲基腺苷修饰的CircMAP3K4编码的新多肽抑制肝癌细胞的凋亡
肝细胞癌是最常见的恶性肿瘤之一，也是世界范围内癌症相关死亡的主要原因。诊断技术的进步使早期发现肝细胞癌成为可能，因此它们可以接受根治性的局部治疗，包括切除、肝移植或局部消融。
Nat Commun：科学家揭示肝细胞癌发病机制
肝脏是三大营养素（即糖、脂质和蛋白质）代谢的关键器官。各种肝脏疾病，包括肝细胞癌（HCC），都与代谢异常有关。HCC也就是人们常说的原发性肝癌，是肝癌的一种。值得注意的是，全球HCC的发病率正在迅速增
STTT：武汉大学沈吟团队通过光遗传技术，让失明小鼠重现光明
眼睛是心灵的窗户，但遗憾的是，并不是每个人都能拥有一双明亮的瞳眸，在盲人患者的视野中，世界并不是五彩缤纷的，黑色或虚无是他们眼前的全部。
新洞察！VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
Notch信号通路：结构、疾病和治疗
Notch基因大约在110年前被发现。经典研究表明，Notch信号是一条进化保守的途径。Notch受体经历了三次切割，并移位到细胞核中，调节靶基因的转录。
新洞察！短链脂肪酸缓解类风湿关节炎的新见解
本研究揭示了SCFAs在类风湿关节炎中的重要作用。首先，RA患者肠道微生物来源的SCFAs水平降低，醋酸盐、丙酸、丁酸水平与CD19+CD21+CD24+B细胞频率呈正相关。
Cell Reports :全基因组鉴定分析人类癌症的预后生物标志物
准确区分侵袭性癌症和惰性癌症的能力是预测患者风险的基础，并可以指导关键的治疗决策。
新洞察！苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这种疗法有可能消除对限制饮食的依赖，这可能通过恢复PKU患者的Phe代谢，降低血浆中有毒的Phe水平，从而降低任何不良事件的风险，从而对PKU患者的生活产生有益的影响。