Molecular Therapy: Nucleic Acids MAPT靶向锁定核酸反义寡核苷酸治疗牛皮病的鉴定与表征
tau蛋白是一种微管相关蛋白(MAPT)，最初被认为可以稳定和调节微管动态，后来被发现与一系列不同的信号通路和功能有关。Tau蛋白在神经元中表达最多，但在其他类型的细胞中也有发现，包括少突胶质细胞和星
Nature：重大进展！我国科学家开发出非病毒的基因特异性靶向CAR-T细胞，并在临床试验中证实它们可安全有效地治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤
来自中国浙江大学和华东师范大学等研究机构的研究人员利用CRISPR-Cas9开发出非病毒的、基因特异性靶向CAR-T细胞，在临床前实验和临床试验中可安全高效地杀死肿瘤细胞。
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inherited retinal disease, IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。
Molecular Therapy Nucleic Acids: MIR-199A-3P增强帕波西利对肝癌模型的抗肿瘤作用
肝细胞癌(HCC)占原发性肝癌的80%，是全球第四大癌症死亡原因。晚期肝细胞癌的预后很差。在晚期肝癌的治疗中，多激酶抑制剂索拉非尼是10多年来唯一可用的治疗选择。
Nucleic Acids Research:发表新型RNA精准编辑系统
REWIRE提供了一种无需借助gRNA的单一人源蛋白组分RNA单碱基平台，其精确定位、低脱靶效应的特点为生命科学领域的研究带来更多可能。
2022年8月Science期刊精华
2022年8月份即将结束，8月份Science期刊又有哪些亮点研究值得学习呢？小编对此进行了整理，与各位分享。
Nat Biotechnol：利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点
CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。
Science：重大进展！揭示CRISPR RNA引导的蛋白酶的作用机制，有望提供新的抗病毒工具和组织工程工具
在一项新的研究中，来自美国康乃尔大学、荷兰代尔夫特理工大学和韩国浦项科技大学的研究人员为一系列CRISPR系统提供了新的见解，这可能导致在动物和植物中有前途的抗病毒工具和组织工程工具。
Nat Commun：当心！CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性
CRISPR/Cas9，俗称“基因剪刀”，是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的（几乎）任何位置，从而修改或灭活一个基因。
Nature子刊: 一组新的基因识别衰老细胞并预测跨组织的衰老相关途径
细胞衰老现在被认为是动物和人类衰老的基本机制。DNA损伤和/或其他细胞应激源的积累导致增殖以及终末分化、不分裂的细胞经历衰老。