Theranostics: 寡核苷酸基因治疗(OGT)药物的特异性
基于寡核苷酸的基因治疗(OGT)是一种基因治疗的变体,它使用短的合成DNA、RNA或它们的化学类似物与特定的RNA或DNA靶标杂交,然后将其灭活。
FDA要求Verve提供其碱基编辑治疗是否会遗传给后代的证据
碱基编辑治疗公司
FDA批准多重碱基编辑CAR-T临床试验申请
总的来说,这些临床前研究显示,胞嘧啶碱基编辑(CBE)是一种很有前途的技术,基于CBE开发的四重编辑CAR-T细胞7CAR8,具有治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)潜力。
Nature子刊:哺乳动物细胞高通量基因编辑平台构建及碱基编辑AI预测模型方面获进展
碱基编辑器(Base Editor,BEs)能够有效修改基因组的特定碱基,为纠正人类已知的致病性单核苷酸变异(Single nucleotide variations,SNVs)带来了希望。
Science子刊:碱基编辑,挽救致命心脏病并延长寿命
这些发现证明了对突变基因的精确修正是治疗基因突变导致的扩张型心肌病(DCM)的有潜力的方法。
两篇Science揭示揭示RNA引导的CRISPR-Cas效应蛋白切割可触发适应性免疫反应
两项新的研究揭示了自然界中的一种RNA引导的CRISPR/Cas效应蛋白切割功能,可用于体外和人类细胞中的RNA检测应用。
2022年CRISPR/Cas最新研究进展
小编梳理了一下近期生物谷报道的CRISPR/Cas研究方面的新闻,供大家阅读。
2022年11月Cell期刊精华
2022年11月份即将结束,11月份Cell期刊又有哪些亮点研究值得学习呢?小编对此进行了整理,与各位分享。
Cell:在数千种病毒中发现CRISPR-Cas系统,有望改善细胞基因组编辑
在一项新的研究中,研究人员发现在公开的可感染这些微生物的病毒(称为噬菌体)的基因组序列中,CRISPR-Cas系统占0.4%。相关研究结果发表在2022年11月23日的Cell期刊上。
新型碱基编辑器Td-CBE开发成功
Td-CBEs是一种较传统CBEs更为安全的碱基编辑器,为未来遗传疾病的基因治疗带来了更大的可能。同时,Detect-seq作为一种平台技术,可以为开发更安全、高效的基因编辑工具提供强有力的支持与帮助