药物
pegcetacoplan
PNH
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
Apellis
Soliris
礼来
勃林格殷格翰
Jardiance
心脏病发作
恩格列净
欧唐静
2型炎症
dupilumab
terlipressin
Mallinckrodt
特利加压素
肝肾综合征
肾功能
HRS-1
赛诺菲
IL-13
Dupixent
IL-4
再生元
嗜酸性食管炎
empagliflozin
骨髓增生异常综合症
ADC Therapeutics
ADC
ADCT-402
DLBCL
Lonca
百时美施贵宝
嵌合抗原受体
BCMA
CAR-T
ide-cel
多发性骨髓瘤
loncastuximab tesirine
弥漫性大B细胞淋巴瘤
magrolimab
CD47
MDS
别吃我
吉利德科学
罕见病
热休克蛋白
抗体药物偶联物
arimoclomol
Orphazyme
尼曼-匹克病C型
bb2121
全球首个BCMA CAR-T疗法！百时美施贵宝ide-cel获美国FDA优先审查，治疗多发性骨髓瘤！
葛兰素史克Blenrep于8月获批，是全球第一个BCMA靶向疗法。
淋巴瘤新药！CD19靶向抗体药物偶联物(ADC)loncastuximab tesirine(Lonca)在美国申请上市！
Lonca治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)的总缓解率达48.3%、完全缓解率24.1%。
赛诺菲/再生元Dupixent治疗EoE获FDA突破性疗法认定
9月14日，美国FDA已授予赛诺菲/再生元Dupixent（dupilumab，度普利尤单抗）突破性治疗指定，用于治疗12岁及以上的嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者。早在2017年，Dupixent还被授予孤儿药称号，用于潜在的EoE治疗。此次认定基于对EoE患者进行的3期临床试验Part A的积极结果。两家公司先前报告了关键性3期试验Part
Mallinckrodt肾功能衰竭药物遭FDA拒绝
日前，FDA拒绝了Mallinckrodt特利加压素（Terlipressin）用于治疗罕见的进行性肾功能衰竭的申请。尽管该药物此前在第3阶段达到了主要目标，并赢得了咨询委员会的支持。特利加压素是一种针对V1受体具有选择性的血管加压素类似物，最初由Orphan Therapeutics公司研发并尝试引入美国市场。该药早在十多年前就开始在FDA接受
美国首个C型尼曼-匹克病(NPC)药物：热休克反应诱导剂arimoclomol获FDA优先审查！
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市！
总缓解率92%！美国FDA授予吉利德CD47单抗magrolimab突破性药物：治疗骨髓增生异常综合症!
magrolimab阻断“别吃我”信号，是吉利德49亿美元收购Forty Seven获得。
改善心脏病发作预后！美国FDA授予勃林格/礼来SGLT2抑制剂Jardiance(恩格列净)快速通道资格！
预防心力衰竭住院并降低死亡风险。
罕见病新药！C3抑制剂pegcetacoplan美欧申请上市：头对头3期疗效击败重磅C5抑制剂Soliris
pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准！
嗜酸性食管炎创新药！美国FDA授予赛诺菲/再生元Dupixent突破性药物资格：III期临床疗效显著！
今年6月，Dupixent(达必妥)在中国获批，治疗特应性皮炎。
首个1型肝肾综合征(HRS-1)药物！特利加压素(terlipressin)遭美国FDA拒绝批准，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。